医学学者开发创新靶向给药系统治疗骨肉瘤

香港浸会大学(HKBU)中医药学者成功开发了一种新的CRISPR/Cas9靶向传递系统，以实现骨肉瘤(OS)中VEGFA的治疗性基因组编辑。他们的研究论文《肿瘤细胞靶向CRISPR/Cas9通过适配体功能化脂聚合物用于骨肉瘤中VEGFA的治疗性基因组编辑》最近在国际知名学术期刊上发表生物材料。

CRISPR/Cas9是一种崭露头角的基因组编辑技术，它为癌症治疗带来了巨大的希望。然而，CRISPR/Cas9实现治疗潜力的一个主要瓶颈是缺乏体内靶向给药系统。浸会大学的研究团队在寻找上述问题的关键方面取得了突破性进展，并以治疗OS为研究目标，开发了一套适合体功能化的CRISPR/Cas9传递系统。

研究团队由浸会大学中医药学院院长吕爱平教授、中医药学院科技发展处处长及教研处副主任张戈教授领导。

张戈教授说:“OS是一种非常常见的儿童和青少年原发性恶性骨肿瘤，主要通过手术和化疗治疗，但术后5年生存率仅为5% - 20%。核酸适配体是一种能特异性识别靶细胞的单链寡核苷酸，已广泛应用于体内靶向治疗。据报道，VEGFA是OS的一个新的治疗靶点。”

吕爱平教授说:“肿瘤特异性适配体与封装CRISPR/Cas9的PPC聚合物偶联时，可能有助于肿瘤的治疗性基因组编辑。”

在使用小鼠模型的实验中，适配体促进CRISPR/Cas9在原位骨肉瘤和肺转移中的选择性分布，导致体内有效的VEGFA基因组编辑，抑制原位骨肉瘤恶性肿瘤和肺转移，减少血管生成和骨损伤，但没有检测到毒性。该研究促进了CRISPR/Cas9在肿瘤治疗中的临床应用。

其他研究人员参与研究包括SCM的梁曹博士博士后研究员李Fangfei博士研究助理教授,博士生龚如心Luyao,王超博士从朱教授的研究小组海龙的SCM,和张Zongkang博士博士的研究小组主任保亭的岭中医学院香港中文大学。

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