液滴基因疗法可以治疗眼病，预防失明
糖尿病视网膜病变和老年性黄斑变性等眼病是世界范围内不可逆视力丧失和失明的主要原因。目前，基因疗法可以用于治疗这些疾病，但这需要注射。现在研究人员在杂志上报告ACS应用材料与界面一种不需要针就能局部治疗的新方法。
眼睛的后部是有增殖等情况的地方糖尿病性视网膜病变而且老年性黄斑变性发展。它们涉及到一种叫做血管内皮生长因子的物质，它能刺激血管的生长。科学家们一直在试图抑制生长因子的使用基因治疗但目前将药物输送到眼睛后部需要注射。不足为奇的是，很少有患者选择这种治疗方式。刚伟和他的同事们想要找到一种非侵入性的方法。
研究人员开发了一种基因传递系统，其中含有一种名为穿透蛋白(penetratin)的肽，它在眼睛中具有良好的渗透性，以及一种名为聚氨基胺(poly(amidoamine))的合成聚合物，这种聚合物以前曾用于药物传递。在大鼠身上进行的测试表明，当将这种复合物作为眼药水使用时，它会迅速从眼睛表面转移到眼睛后部的内衬。它在视网膜中停留了8个多小时——足够模型基因表达的时间。研究人员说，这些发现证明了这种方法在提供基因疗法治疗几种眼病方面的潜力。
摘要
基因传递到眼睛的后段被防御屏障的不透气性严重阻碍;因此，在临床环境中，基因组药物主要通过玻璃体内注射给药。我们之前发现穿透蛋白可以通过局部滴注将共价共轭荧光团运送到眼底。在本研究中，基于静电结合设计了穿透蛋白的基因传递系统，通过无创给药途径靶向视网膜，并使用红色荧光蛋白质粒(pRFP)和/或低分子量聚(氨基胺)树状分子(G3 PAMAM)制备。随后进行了配方优化、结构确认和表征。穿透蛋白单独凝聚质粒的能力有限，但角膜和结膜细胞有很强的摄取和转染能力。G3 PAMAM对眼细胞无毒，当引入渗透蛋白结合复合物时，质粒凝结得更紧密。因此，观察到进一步改善的细胞摄取和转染。在大鼠结膜囊内灌注后，完整的复合物从眼表迅速渗透到眼底，并在视网膜内停留8 h以上，使RFP在后段高效表达。复合物的眼内分布表明，质粒通过非角膜途径被眼球吸收，其中穿透蛋白起着至关重要的作用。 This study provides a facile and friendly approach for intraocular gene delivery and is an important step toward the development of noninvasive gene therapy for posterior segment diseases.
