联邦卫生监管机构将需要更多时间来审查高度争议的肌肉营养不良药物，这已成为患者对实验医学的辩论争论的闪点。

制药商Sarepta Therapeutics Inc.表示，美国食品和药物管理局(fda)将无法在周四之前就该药发布决定。虽然FDA没有对这种延迟发表评论，但延长的时间期限增加了监管机构最终批准该公司药物的可能性。

马萨诸塞州剑桥公司表示，FDA监管机构表示，他们将“努力尽可能地完成工作。”

公司股价飙升近17％至21.56美元在午间交易。

SAREPTA的药物ETEPLIRSEN已成为受致命遗传疾病遭受的患者和家庭的拉力点，这导致肌肉无力，最终丧失所有基本运动。根据国家卫生研究院的数据，该疾病影响全世界每3600名男孩中的一次，通常会在25岁时死亡。虽然类固醇药物可以减缓肌肉变性，但没有药物治疗潜在疾病。

华尔街认为，推迟上市是该药物前景的一个积极指标。但一些分析人士对这种解释提出了警告。

Leerink Swann的分析师Joseph Schwartz在一份研究报告中说:“我们想知道，FDA的延迟是否旨在确保该机构在拒绝申请之前充分考虑了每一个可能的利益相关者的意见。”他对Sarepta的股票评级为负面。

上个月，数十名家长、患者和医生参加了FDA会议，敦促该机构批准这种注射药物。尽管FDA的科学家们发表了压倒性的负面评论，发现几乎没有证据表明依替普里森对治疗这种疾病有效，但公众还是推动了这项研究。

最终，FDA顾问小组针对药物的有效性投票7-3，虽然三位小组成员弃权投票。FDA不需要遵循此类建议。

SAREPTA的药物被认为产生一种叫做染素的蛋白质，这在肌肉纤维中起着关键作用。

然而，FDA发现了该公司的研究存在众多问题，使得难以确定药物实际产生的多么营养不良的营养蛋白，以及为患者产生的任何益处。该公司的主要研究仅包括12名患者，似乎表现出营养不良蛋白的增加不到1％。

FDA工作人员强调，该机构“强烈鼓励”Sarepta对其药物进行更大规模、更全面的研究，随机选择接受安慰剂的对照组患者，这被认为是研究设计的黄金标准。

Sarepta指出，在这类研究中，招募并跟踪大量患有罕见疾病的儿童是一项挑战。

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