小儿镰状细胞研究因阳性结果而提前终止

南卡罗来纳医科大学的研究人员参与的一项全国性镰状细胞病研究发现，对于一些患有镰状细胞病的儿童来说，药物羟基脲与输血一样有效地降低了大脑中的血液流动速度。血流增加是这些儿童中风的主要危险因素。研究结果发表在12月6日《柳叶刀》并在美国血液学学会会议上发表。

“能够参与这项精心设计和执行的研究是一种荣幸。Russell Ware在ASH会议上展示了结果，18年前，几乎是同一天，我在同一次会议上展示了STOP研究结果，”研究首席研究员、MUSC神经科学教授和南卡罗来纳经济卓越中风中心主任Robert J. Adams医学博士说。“这项研究表明，有效的经颅多普勒风险分层，然后对高危血流患者进行定期红细胞输血，可以预防癌症中风在这些孩子们．这被称为STOP方案，它的广泛采用与儿童缺血性中风的急剧下降有关镰状细胞病．然而，无限期输血的缺点是限制了更广泛地使用STOP方案。这项研究表明，一些儿童可以在至少一年后从输血转向药物治疗。这两项研究的理解和证据的结合使我们更接近实现国家研究所的目标，即在镰状细胞病中实现‘无中风一代’。”

中风高危儿童镰状细胞病的标准治疗包括定期输血。定期输血的儿童有铁超载的风险。接受输血的患者需要进行螯合或铁还原治疗。美国国立卫生研究院(NIH)支持的研究试图回答羟基脲是否能提供与输血相同的益处，考虑到这些额外的治疗影响。羟基脲是美国食品和药物管理局批准的唯一一种治疗镰状细胞病的药物。2014年11月，经颅多普勒输血转向羟基脲(TWiTCH)研究因初步结果阳性而提前终止。

来自美国国立卫生研究院国家心肺血液研究所(NHLBI)支持的26个临床地点的研究人员招募并研究了121名4至16岁的儿童，并将他们分为两组:一组接受输血，一组从输血过渡到每日剂量的羟基脲。

NHLBI主任加里·h·吉本斯医学博士说:“任何孩子都不应该面对中风的前景。”“我们的研究所正在努力实现患有镰状细胞病的儿童无中风的一代。这样的研究对于推动我们实现这一有价值的目标至关重要。”

研究作者指出，研究结果表明，羟基脲可以有效降低其他患者人群的中风风险，尽管这不是该研究的主要目标。