药物“鸡尾酒”可以恢复视神经损伤中的视觉

波士顿儿童医院的研究表明，在青光眼抑制的原始视神经损伤中抑制了至少一些视觉功能的可能性，估计影响超过400万美国人或创伤。

如在线报告的1月14日刊的期刊细胞在美国，科学家们恢复了老鼠的视力视神经通过使用基因疗法使神经再生，这是关键的一步——增加一种阻断通道的药物，帮助神经传导从眼睛到大脑的脉冲。他们相信，在未来，仅靠药物也能达到同样的效果。

在该研究中，先前盲目的小鼠在鉴于治疗后，他们的头部遵循移动栏的模式，称神经科和前部的共同高级调查人员Zhigang He，Phd和Michela Fagiolini，Phd。波士顿儿童的Kirby神经生物学中心。做测试的技术人员不知道已经治疗了哪些老鼠。

“通过让条纹变得越来越细，我们发现动物不仅可以看到东西，而且可以显著提高它们的看东西能力，”Fagiolini说。

虽然其他团队，包括波士顿儿童的团队，但在小鼠中恢复了部分愿景，他们依赖于只能在实验室中完成的遗传技术。通常，它们的方法涉及缺失或阻断肿瘤抑制基因，这促进再生，但也可以促进癌症。新的研究是第一个恢复视觉的方法，方法可以在诊所实际使用，并且不会干扰肿瘤抑制基因。

让神经进行行为

恢复视力的关键进展是获得再生神经纤维(轴突)不仅与脑细胞形成工作连接，而且还将脉冲(动作电位)从眼睛一路传递到大脑。挑战在于，纤维在没有髓磷脂的绝缘鞘的情况下重新生长，髓磷脂有助于远距离传播神经信号。

“我们发现再生的轴突不是髓鞘，传导非常差 - 行驶速度不足以支持视觉，”他说。“我们需要一些方法来克服这个问题。”

求助于医学文献，他们了解到钾通道阻遏剂4-氨基吡啶(4-AP)有助于增强神经信号当髓磷脂缺失时。这种药物在市场上被称为AMPYRA，用于治疗多发性硬化症，多发性硬化症也涉及髓磷脂的丢失。当他们添加它时，信号能够传递很远。

青光眼和视神经损伤的治疗范式

尽管这项研究使用了一种名为AAV的基因治疗病毒来传递能够触发再生的生长因子(骨桥蛋白、胰岛素样生长因子1和睫状神经营养因子)，他和Fagiolini正在测试直接向眼睛注射生长因子蛋白的“鸡尾酒”是否同样有效。

“我们正试图更好地了解机制以及蛋白质必须注入频率，”他说。“这基因治疗我们使用的病毒被批准用于眼病的临床研究，但药物会更好。“

随着再生踢腿开始，可以全身赋予4-AP或类似的药物来保持神经传导。由于4-AP具有潜在的副作用，包括癫痫发作，如果长期给出，他和Fagiolini已经开始测试衍生品（尚未申请FDA批准），这可能更安全地用于长期使用。

研究人员进一步测试了小鼠，以更好地了解可视恢复的程度，以及他们的方法是否可能会随着时间的推移再次再生。

“药物可能需要与视觉训练配对，以便于恢复，”Fagiolini说。“但现在我们有一个范式来推向前进。”

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