科学家宣布了治疗罕见肾病的重大突破

英国曼彻斯特大学和曼彻斯特中央大学医院NHS基金会的科学家们在对抗膜性肾病(MN)方面取得了重大突破。膜性肾病是一种罕见的肾病，可能会导致肾衰竭。

他们的研究是由英国肾脏研究所资助的，这是英国最大的致力于肾脏研究和肾脏问题的资助者。

PLA2R是一个蛋白质在肾脏细胞中发现，并参与锰的形成。当免疫系统引起抗体攻击PLA2R蛋白时，这种疾病就会发生，然后导致细胞增厚毛细管壁在肾脏过滤器导致肾衰竭。

曼彻斯特的研究小组发现了抗体攻击PLA2R的精确区域，并发现了可以阻止抗体与PLA2R蛋白结合并造成损伤的分子。

现在研究小组知道了抗体攻击的位置，他们可以设计治疗方法来移除抗体，或者阻止抗体攻击肾脏小分子被称为肽。

80%患有MN的成年人会产生针对PLA2R的抗体，所以研究小组发现抗体是如何与蛋白质结合并造成损伤的至关重要。为了做到这一点，该团队需要知道蛋白质的确切结构，所以他们建立了一个三维模型。

然后他们发现，他们可以通过制造一个结合位点的小副本来阻止抗体与PLA2R蛋白质的结合，这样抗体就可以攻击诱饵蛋白而不是真正的蛋白质。

雷切尔·列侬博士评论说:“这为两种治疗MN患者的新疗法开辟了可能性。我们可以用诱饵作为药物来阻止抗pla2r抗体攻击肾脏，或者我们可以用一种叫做缩氨酸的小分子从体内移除抗pla2r抗体。

“我们的研究最终将导致对MN患者的特殊治疗的发展，将降低病情的严重性，防止恶化肾功能衰竭减少现有免疫抑制治疗给患者带来的风险。”

Paul Brenchley教授说:“这个研究项目显示了大学和NHS研究人员紧密合作改善患者治疗的好处。我们现在知道如何消除这些损害抗体如果我们能吸引到下一轮的资金，我们的研究小组将在未来三年内开发出一种特定的、更安全的治疗方法。”

英国肾脏研究中心的伊莱恩·戴维斯说:“这是对抗癌症的重大突破肾脏2015年4月，我们宣布通过一项博士生奖学金向列侬博士的团队提供额外资金，以进一步研究如何使用小分子抑制剂停止自身抗体结合。这些实验和团队的工作在开发膜性肾病患者的未来治疗方法时将是至关重要的。然而，更多的资金用于研究肾脏疾病迫切需要，所以我们可以继续取得像这样的重要突破，给患者带来希望。”

最近发表的一篇论文，“原发性膜性肾病中PLA2R自身抗体识别的一个主要表位的鉴定”，发表在美国肾脏学会杂志，载有这项研究的进一步资料。

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