病人的干细胞用于制造dementia-in-a-dish;帮助确定新的治疗策略

比利时的研究人员已经发现了一个新战略后治疗痴呆的一种继承形式试图把干细胞来自患者神经元受该疾病影响最大。在patient-derived干细胞携带突变诱发额颞叶痴呆,约占一半的痴呆病例在60岁之前,科学家们发现了一个通道缺陷,阻碍正常的神经发育。这些干细胞部分恢复正常,当缺陷修正。

这项研究发表在12月31日的干细胞的报道。

“使用诱导的多能干细胞(iPSC)技术”——包括从病人和皮肤细胞重新编程使之干细胞能变成其他特定细胞类型相关的研究一个特定的疾病——“可以模型痴呆症影响人们在以后的生活中,“高级研究作者凯瑟琳Verfaillie KU鲁汶说。

额颞叶障碍是由于大脑的神经元损伤部位称为额叶和颞叶,逐渐导致行为或语言和情感障碍症状。突变的基因称为progranulin通常与额颞叶(入库单)痴呆,但入库单突变小鼠不模仿人类的所有功能障碍,进展有限的有效的治疗方法的发展。

“iPSC模型可以用于更好地理解痴呆,特别是额颞叶痴呆,并可能导致药物的发展可以减少或减缓退化大脑皮层神经元”,Verfaillie说。

Verfaillie和菲利普·范·Damme鲁汶研究神经科学研究所和疾病的探讨这种方法的干细胞的报道研究通过创建万能三个病人携带一个入库单突变。这些不成熟的细胞受损变成成熟,特殊细胞被称为皮质(额颞叶痴呆中最受影响的细胞类型。

顶部有缺陷的途径之一则是Wnt信号通路,对神经系统发育中扮演着很重要的角色。然而,基因修正或治疗一种化合物抑制Wnt信号通路恢复的能力则变成皮质神经元。总的来说,这些发现表明,入库单突变导致皮质神经元形成缺陷通过改变Wnt信号通路。

“我们的研究结果表明,神经发育所需信号事件也可能在神经退化扮演主要角色,”Van Damme说。”等途径,针对例如Wnt通路在这项研究中,可能导致创建的新治疗方法额颞叶痴呆。"

研究人员将工作更好地理解是什么地方出错了GRN-mutated细胞,以及确定精确的分子靶点,可以用于药物筛选。

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