单剂量反转小鼠的自闭症样症状

在进一步测试中，建议自闭症是细胞交流异常的结果，加州大学的研究人员，圣地亚哥医学院报告称，批准用于治疗睡眠疾病的近乎纪念近年的药物也恢复正常的蜂窝信号自闭症的小鼠模型，逆转动物中神经障碍的症状，这些动物是30岁的人体生物年龄相当。

在2014年6月17日发布的调查结果在线问题转化精神病学，跟进上一年发布的类似研究由高级作者Robert K. Naviaux，MD，博士，医学教授，儿科和病理学教授及其同事。ob体育开户网址

Naviaux说，这些发现完全符合自闭症是由许多相互关联的因素引起的观点:“已知的与自闭症相关的因素中有20%是遗传的，但大多数不是。”认为基因和环境是相互独立的因素是错误的。基因和环境因素相互作用。这种互动的最终结果就是新陈代谢。”

Naviaux是UC San Diego的线粒体和代谢疾病中心联合主任，称自闭症的普遍症状之一是代谢紊乱。“细胞具有代谢物的卤素（参与代谢的小分子，维持生命的化学过程的一组化学过程）和围绕它们的核苷酸。这些制造了一种广播细胞健康状况的化学光辉。”

纳维克斯说，细胞受到病毒、细菌等微生物、物理力量或污染物等化学物质的威胁或破坏时，会产生防御反应，这是正常免疫反应的一部分。他们的膜变硬。内部代谢过程被改变，最明显的是线粒体细胞'批判“发电厂。”细胞之间的通信显着减少。这是“细胞危险反应”，即Naviaux说，如果它持续存在，结果可能会持久，损伤多样化。例如，如果它发生在童年期间，例如，神经发作被延迟。

“细胞表现得像战争中的国家，”纳纳姆省说。“当威胁开始时，他们强化了他们的边界。他们不相信他们的邻居。但是没有与外部恒定的沟通，细胞开始不同地运行。在神经元的情况下，它可能是通过减少或太多的连接。看这个与自闭症有关的一种方法是这样：当细胞停止互相交谈时，孩子们停止说话。“

Naviaux和他的同事们专注于研究蜂窝信令系统链接到线粒体功能和细胞的先天免疫功能。具体地，它们对核苷酸三磷酸（ATP）和其他信号传导丝因子 - 被困难的线粒体产生的分子的作用进行了归零。这些丝网内具有在细胞外面的单独代谢功能，它们结合并调节存在于身体的每个细胞上的受体。已知通过这些细胞外核苷酸刺激19种所谓的嘌呤能受体，并且已知受体控制具有与自闭症相关的广泛的生物学特征，例如语言和社交技能受损。

在他们最新的工作中，Naviaux再次测试了Suramin，一种众所周知的嘌呤能信号传导抑制剂，其在1916年首次合成，用于治疗锥虫病或非洲昏睡病，一种寄生虫病。他们发现，苏拉明阻断了ATP和其他细胞分裂因子使用的细胞外信号通路小鼠模型的自闭症谱系障碍(ASD)，结束细胞危险反应和相关炎症。随后，小鼠的细胞开始表现正常，自闭症类行为和新陈代谢也得到了纠正。

然而，苏拉明的生物学和行为学益处不是永久性的，也不是预防性的。一剂药在小鼠体内持续有效约五周，然后就被清除了。此外，苏拉明不能长期服用，因为它会导致贫血和肾上腺功能障碍。

尽管如此，Naviaux说这些和早期的发现足以鼓舞很快启动一个小型的ASD儿童1期临床试验。他预计审判将在今年晚些时候开始。

“显然，纠正小鼠的异常距离治愈人类还有很长的路要走，但我们认为这种方法——抗嘌呤能疗法——是一种新的思考和解决自闭症挑战的方法。”

“我们的工作与别人的发现或做的并不矛盾。这是另一个视角。我们的想法是，这种治疗-消除基本的，潜在的代谢障碍-消除障碍，可能使其他非药物的行为和发展疗法自闭症更有效。研究发现，一剂药物可以在数周内从根本上重置新陈代谢，这意味着可能不需要长期服用更新和更安全的药物。这类新药物的成员可能只需要在敏感的发育窗口期间歇性给药，以疏通新陈代谢并允许改善发展，以应对多种行为和职业疗法以及自然戏剧。“

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