猴子的精确基因编辑为有价值的人类疾病模型铺平了道路

由于它们与人类的密切相似，猴子对造型疾病非常重要，但过去努力在灵长类动物中精确修改基因的努力失败。在Cell Press 1月30日发表的一项研究中细胞，研究人员使用称为CRISPR / CAS9系统的有效可靠的方法在猴子中获得精确的基因改性。该研究开展了有希望为一系列人类疾病发展更有效的治疗的新途径。

“我们的研究表明，CRISPR / CAS9系统能够同时发生两个目标基因在不产生脱靶突变的一步中，“南京医科大学的研究作者Jiahao Sha。”考虑到许多人类疾病是由遗传异常引起的基因改造在猴子的生成中非常宝贵人类疾病楷模。”

CRISPR / CAS9系统是能够靶向基因组中特异性DNA序列的基因编辑工具。Cas9蛋白，其被称为单引导RNA的分子指向基因组中的特定位点，通过引入双链DNA断裂来产生突变。到目前为止，CRISPR / CAS9系统和其他靶向基因编辑技术被成功地应用于诸如小鼠和大鼠的哺乳动物，但不是制灵。

沙队与南京大学兴旭黄，云南省灵长类生物医学研究与昆明生物医学实验室的渭智吉。ob欧宝直播nba除了被设计用于靶向三种特定基因的单导向RNA，除了设计为靶向三种特异性基因的单指导RNA，还注入了编码CAS9的Messenger RNA分子。在从15个胚胎中测序基因组DNA后，它们发现这些胚胎中的八个显示出两种靶基因中同时突变的证据。

然后，研究人员将遗传修饰的胚胎转移到替代女性中，其中一个人生出了一组双胞胎。通过测序双胞胎的基因组DNA，它们在两种靶基因中发现了突变。而且，CRISPR / CAS9系统没有生产突变在未瞄准的基因组位点，表明该工具在应用于猴子时不会造成不良影响。“随着CRISPR / CAS9系统的精确基因组靶向，我们期望很多疾病模型将生成猴子这将大大推动生物医学研究中的治疗策略的发展，“吉说。ob欧宝直播nba

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