新的基因修复技术有望在再生医学领域取得进展

利用人类多能干细胞和脑膜炎细菌的dna切割蛋白，来自摩根里奇研究所和西北大学的研究人员创造了一种针对和修复缺陷基因的有效方法。

写于今天(2013年8月12日，星期一)美国国家科学院院刊，该团队报告说新颖的技术比以前的方法简单得多，为再生医学、药物筛选和生物医学研究的重大进展奠定了基础。ob欧宝直播nba

Morgridge研究所再生生物学团队的侯忠刚和西北大学的张燕是这项研究的第一作者;Morgridge研究所再生生物学主任James Thomson博士和西北大学分子生物科学教授Erik Sontheimer担任主要研究员。

侯说:“有了这个系统，就有可能修复任何基因缺陷，包括导致某些形式的乳腺癌、帕金森症和其他疾病的基因缺陷。”“事实上，它可以应用于人类多能干细胞为有意义的治疗应用打开了大门。”

张说，西北大学团队的重点是脑膜炎奈瑟氏菌因为它是精确切割DNA受损部分所需的Cas9蛋白质的良好来源。

张说:“我们能够用不同类型的小RNA分子来引导这种蛋白质，使我们能够小心地移除、替换或纠正问题基因。”“这代表着最近建立在蛋白质上的其他技术向前迈进了一步锌指核酸酶和TALENs。”

这些之前的基因校正方法需要工程蛋白来帮助切割。侯教授说，科学家们可以在最短的一到三天内合成新工艺所需的RNA，而设计合适的蛋白质则需要数周或数月。

汤姆森还在威斯康星大学麦迪逊分校担任胚胎干细胞生物学的詹姆斯·克雷斯教授，威斯康星大学麦迪逊分校医学和公共卫生学院的约翰·d·麦克阿瑟教授，加州大学圣巴巴拉分校的分子、细胞和发育生物学教授，他说这一发现具有许多实际应用。

“人类多能干细胞它们可以无限增殖，并产生几乎所有人类细胞类型，这使它们对再生医学、药物筛选和生物医学研究非常宝贵，”汤姆森说。ob欧宝直播nba“我们与西北大学团队的合作使我们进一步实现了这些细胞的全部潜力，因为我们现在可以以精确、有效的方式操纵它们的基因组。”

Sontheimer是西北大学分子生物科学系、遗传医学中心和Robert H. Lurie综合癌症中心的分子生物学Soretta和Henry Shapiro研究教授，他说该团队的结果也为该技术的安全性提供了希望的迹象。

他说:“以前的方法的一个主要问题是无意或脱靶切割，这引发了再生医学应用中潜在影响的问题。”“除了克服安全障碍，该系统的易用性将使这个曾经被认为是困难的项目成为常规的实验室技术，促进未来的研究。”