发现治疗成神经细胞瘤的新策略

瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员发现了一种治疗成神经细胞瘤(一种儿童恶性癌症)的有希望的方法，这种方法的重点是所谓的MYCN蛋白质。一种特定的化学分子有助于分解MYCN，这种化学分子要么杀死癌细胞，要么使癌细胞成熟为无害的神经元。该发现发表在科学杂志上PNAS，提高对未来新的和更有效的治疗的希望。

成神经细胞瘤是儿童第三种最常见的癌症。该病通常在两岁之前出现，每年在瑞典约有24名儿童患病，在美国约有800名。肿瘤通常位于周围神经系统但是在非常小的婴儿中，它们有时会扩散到整个身体。目前的治疗是艰难的，有严重的副作用，并且对许多患者的预后很差。在最具攻击性的情况下只有少数幸存下来，这使得替代疗法特别紧急。

在神经母细胞瘤的情况下，编码MYCN蛋白的基因的额外副本通常在癌细胞中发现。这反过来是一个明确的指示预后差，只要众所周知，MYCN和类似MYC基因的不正确激活导致癌症。因此，击败疾病的研究组的策略是为了鉴定预防MICC-触发的细胞分裂或杀死的物质癌细胞以一种特定的方式。

“我们已经发现，从先前研究中已知的一种小化学分子以抑制C-Myc-蛋白的活性，也抑制了Mycn的活动，”Karolinska的分子肿瘤生物学教授主任调查员Marie Arsenian Henriksson说学习。“该物质破坏了MyCN与另一个叫做最大蛋白质之间的结合，这导致Mycn的降解并随后导致细胞死亡在神经母细胞瘤细胞与额外的副本mycn基因，或他们的发展神经元，他们的恶性性消失了。因此，敲除Mycn的小化学分子是神经母细胞瘤的儿童以及其他Myc驱动肿瘤的可能治疗选择。“

研究人员使用的分子不是毒品候选人;相反，发现是被视为一种可以激发未来癌症治疗的模型。然而，研究人员发现，当它们对神经母细胞瘤的小鼠应用测试治疗时，存活率增加。该研究还导致了癌细胞内部发生的事情的新发现，其中治疗导致脂肪液滴的积累，表明Myc蛋白影响肿瘤细胞代谢和脂肪酸的正常分解。

“这是一个原始的发现，”Arsenian Henriksson教授说。“以前没有观察到MYC的抑制以这种方式影响肿瘤细胞。这不仅为某些癌症的新疗法开辟了新途径，也可能对糖尿病等代谢性疾病产生影响。”