研究人员发现合成RNA减少了致命疾病的严重程度

密苏里大学研究人员发现，针对特定基因的靶向合成分子可以有助于疾病脊柱肌肉萎缩（SMA）的严重性 - 世界上婴儿死亡的主要遗传原因。

“当我们将合成RNA引入携带SMA的基因的小鼠时，兽医病理学系和分子微生物科和分子微生物科教授的研究人员Chris Lorson表示，疾病的严重程度显着降低。”免疫学。“接受合成RNA的小鼠更体重增加，寿命更长，并且有可能改善运动技能。这些结果非常令人兴奋。”

SMA是一种罕见的遗传疾病，被6,000名儿童继承，他们经常死于年轻，因为没有治愈。继承SMA的儿童缺少产生一种蛋白质，该蛋白质引导脊柱中的神经，以向肌肉发出命令。Lorson的实验室侧重于靶向缺失基因的缺失基因的备份备份副本，该缺失基因的副本作为产生所需的蛋白质。

虽然结果很有希望，但在合成RNA可以用于SMA的人类之前，LORSON备注需要额外的研究。目前在其他神经变性疾病中进行了类似合成RNA的临床试验，例如Lou Gehrig或Als。在SMA中，在全国各地的许多实验室都有临床试验，这些实验室正在调查药物化合物以增加SMN-2蛋白质产生。

“观看SMN-2知识从基本分子生物学转化为新的疗法的修改目标是多么愉快，”Lorson说。““SMN-2就像一个暗淡的光，我们正在尝试更聪明的东西。甚至把它转到一点点会有所帮助地帮助。”

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