论文强调:信号希望多囊肾疾病

常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD)是一种常见的遗传性疾病,导致慢性肾功能衰竭。

虽然基因负责ADPKD已确定(PKD1 PKD2),相对很少有人知道如何在这些突变基因促进囊肿的生长分子。

在这篇文章中,波士顿儿童医院的科学家们,领导由约旦Kreidberg调查出错在疾病的信号通路使用鼠标肾脏上皮细胞是Pkd1基因删除。

他们发现蛋白质c-Met Pkd1-deficient细胞活跃,导致增加mTOR信号通路,先前与囊肿形成。c-Met活动的增加与封存的蛋白质在细胞室c-Cbl称为高尔基,c-Met增加蛋白质的稳定性。

c-Met活动支持的一个关键的角色在疾病进展,药物抑制c-Met mTOR活动减少和阻止囊肿形成小鼠模型ADPKD的主要作者表明c-Met是一个潜在的治疗目标在ADPKD患者。