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囊性纤维化患者恢复气道完整性
囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病，可导致非常严重的症状。特别是，患者患有慢性细菌感染，可能导致呼吸衰竭。它是由CFTR基因突变引起的。
2022年5月24日
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遗传学
编辑RNA来修复囊性纤维化中的蛋白质问题
从基因中产生蛋白质的过程类似于工厂，工人们遵循一套理想情况下有效而清晰的指令。但对于一些患有囊性纤维化(CF)的人来说，他们的一种…
2022年1月27日
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遗传学
治疗目前无法治愈的囊性纤维化的途径是可以实现的
《自然通讯》(Nature Communications)上报道的一种实验药物表明，治疗无意义突变引起的目前无法治疗的囊性纤维化病例的“途径显然是可行的”。这其中包括大约11%……
2021年7月19日
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分子分析确定了囊性纤维化患者肺部的关键差异
来自加州大学洛杉矶分校、雪松西奈和囊性纤维化基金会的一组研究人员开发了一种史无前例的细胞分子目录，用于健康肺部和囊性纤维化患者的肺部。
2021年5月6日
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疾病，条件，综合症
治疗最常见的囊性纤维化是安全有效的6-11岁
一项由芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院的Susanna McColley博士共同领导的国际开放标签3期研究发现，三种药物(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)的方案针对…
2021年3月18日
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遗传学
修饰基因可以解释为什么囊性纤维化患者不易感染
囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜传导调节基因(CFTR)的遗传突变引起的。由于这种突变，CFTR蛋白不会嵌入细胞膜形成氯通道……
2019年12月10日
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疾病，条件，综合症
科学家欢呼新的囊性纤维化治疗方法
科学家周四在里程碑式的临床试验后报告，一种新的三联药物疗法已被证明在治疗囊性纤维化这种罕见的危及生命的疾病方面非常有效。
2019年10月31日
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疾病，条件，综合症
微流体装置中生长的类器官可能对糖尿病患者有帮助
科学家们在芯片上创造了人类胰腺，使他们能够确定囊性纤维化(CF)一种常见的致命并发症——CF相关糖尿病(CFRD)的可能原因。
2019年7月16日
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遗传学
新的测试可能会导致囊性纤维化的个性化治疗
囊性纤维化是一种由特定基因突变引起的毁灭性疾病，这种基因被称为CFTR基因。但并不是每个囊性纤维化患者都有相同的症状或对药物治疗的反应相同。在一个新的……
2019年4月17日
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免疫学
科学家发现新的囊性纤维化治疗方法对发炎的呼吸道最有效
北卡罗来纳大学医学院的一项新的研究表明，当患者的气道发炎时，两种旨在纠正CFTR蛋白缺陷的囊性纤维化(CF)药物似乎更有效。这是第一个评估……
2018年10月11日
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