实验性阿尔茨海默病药物显示出希望，但仍有许多障碍需要克服
第一种可以减缓老年痴呆症患者衰退速度的药物已经被发现。这种实验性药物名为lecanemab，是一种抗体，可以靶向与大脑丧失疾病相关的有毒淀粉样蛋白团块。虽然这些结果值得庆祝，但关于其安全性和推广仍存在重大问题。
3期lecanemab药物试验(人体试验的最后阶段)的全部结果已经公布已发表于新英格兰医学杂志．试验表明，在18个月的治疗后，接受该药的患者的疾病进展比接受安慰剂的患者慢27%。
总的来说，这是个好消息。这是第一次，我们有了一种潜在的治疗方法，它对阿尔茨海默病的症状和潜在病理都有明显的影响。这些结果是寻求治疗这种毁灭性疾病的一项突破，并有力地表明，这种疾病的病程是可以改变的。
但研究结果为老年痴呆症患者描绘了一幅复杂的画面。一方面，这是第一种被证明对减缓疾病进展有任何作用的药物。另一方面，明显的影响是轻微的，而风险并非不可估量。
大约1800名早期阿尔茨海默氏症患者参加了这项全球试验。参与者被随机分配每两周静脉注射一次lecanemab或安慰剂。这项研究是“双盲”的，这意味着直到试验结束，参与者和研究人员都不知道谁在服用实验药物，谁在服用安慰剂。
在整个研究过程中，使用临床痴呆评定量表跟踪参与者的疾病进展，该量表对患者的认知能力和独立生活能力进行评分。参与者的大脑也被扫描了两种通常与阿尔茨海默病相关的蛋白质:淀粉样蛋白和tau蛋白。
在为期18个月的研究中，两组患者的阿尔茨海默氏症评分都有所恶化，但接受lecanemab治疗的患者下降速度较慢。此外，这种放缓的幅度虽然在统计上很显著(不太可能是偶然的)，但很小——在18分的量表上下降了0.45分。
一些专家担心这种效果可能没有临床意义。在一个向科学媒体中心发表声明，伦敦大学学院老年精神病学教授罗布·霍华德(Rob Howard)说:“所有报道的结果，包括主要结果，都没有达到可接受的改善水平，从而构成临床有意义的治疗效果。”
lecanemab的成功还通过测试患者的淀粉样蛋白和tau蛋白的数量来衡量实验药物与接受安慰剂输注的人相比。结果显示，在接受lecanemab的患者中，这些蛋白质的含量有所减少。
事实上，大脑淀粉样蛋白的水平被降低到阿尔茨海默氏症阳性诊断所需的阈值以下。然而，脑细胞死亡的标记物未受影响，这表明阿尔茨海默病中的淀粉样蛋白只是复杂疾病图景中的一种机制。
副作用
在lecanemab组中，大约四分之一(26.6%)的参与者经历了脑肿胀或脑出血(可以是轻微的，也可以是严重的)。STAT是一个医学新闻网站，报道称一名男子死于脑出血在接受了勒卡奈布后，他说这可能与他的血液稀释药物相互作用。
过了一会儿，《科学》杂志报道第二例试验病人死亡，也是在接受中风治疗后。然而，该药物的开发者Eisa告诉《科学》杂志:“所有可用的安全信息都表明，lecanemab治疗与整体死亡风险增加或任何特定原因的死亡风险增加无关。”
然而，考虑到患者可能会终生服用这种药物，需要对其安全性以及与现有药物的相互作用进行更多的研究。
同样重要的是，要弄清楚认知能力的改善有多长时间，以及药物是否继续减缓下降的速度，或者结果是否稳定，甚至下降。
值得注意的是，只有在大脑或脊髓液中检测到足够水平的淀粉样蛋白(需要PET脑部扫描或侵入性腰椎穿刺)的患者才有资格参加这项三期试验。在英国，阿尔茨海默氏症目前是通过与医生的面谈来诊断的。英国阿尔茨海默病研究中心主任苏珊·科尔哈斯博士说NHS还没有为痴呆症治疗的新时代做好准备．
“我们估计，除非人们获得阿尔茨海默病专业诊断测试的方式发生重大变化，否则只有2%符合lecanemab等药物使用条件的人能够获得这些药物。”
重组NHS痴呆症服务，提供常规和及时的PET扫描或腰椎穿刺，将是一个昂贵而漫长的过程。
基于之前的结果，卫材向美国药品监管机构(食品和药物管理局)申请加速批准他们的产品药物．预计将于2023年1月6日做出决定。如果监管机构批准加速审批，这些最新结果可能会支持全面批准的申请。
