试验表明mavacamten近80%的肥厚性心肌病患者有效

从克利夫兰Clinic-led临床试验结果显示,使用试验药物的严重症状,肥厚性心肌病患者显著降低侵入性程序的必要性。

试验评估药物,是否mavacamten,可以作为替代心脏手术或酒精隔消融疗法用于减少增厚隔,墙上分离的左、右两侧的心。

发现“VALOR-HCM研究:肌凝蛋白抑制替代手术中隔肌切除术或酒精消融在阻塞性肥厚性心肌病”提出了今天晚打破科学会议期间举行的美国心脏病学会第71届年度科学会议在华盛顿特区

肥厚性心肌病是一个复杂类型的心脏病导致心肌增厚,左心室僵硬和二尖瓣的变化。它影响估计有600000到150万美国人,或每500人中有一个人,但许多患者没有得到诊断,直到疾病进展。

肥厚性心肌病的原因可以是未知或归因于基因,高血压或老化,使得它难以识别高危人群。症状包括胸痛、心悸、气短、疲劳和晕厥(晕倒)。大多数人与肥厚性心肌病的心脏性猝死的风险很低。然而,条件是心脏性猝死最常见的原因在30岁以下的人群中。

受体阻滞剂等药物,钙通道阻滞剂和那儿通常规定治疗肥厚性心肌病的症状和防止进一步的并发症。患者持续症状也可能经历一个隔肌切除术,外科医生将少量的增厚的小叶间隔墙扩大流出道(血液)所采用的路径从主动脉的左心室。另一个选择是酒精消融,心导管检查过程中极少量的纯酒精注入隔膜,使其收缩回到更正常的大小和扩大血液流动的通道。

VALOR-HCM的3期临床试验注册112症状肥厚性心肌病患者19地点横跨美国。所有的病人被称为手术肌切除术或酒精消融。他们被随机分配到口服肌凝蛋白抑制剂,mavacamten(5到15毫克每天)或安慰剂。Mavacamten作品通过减少过度的心脏肌肉的收缩,使其工作更有效率。它还可以减少的刚度心肌。

16周后,43岁的56个安慰剂治疗患者(76.8%)继续满足指南标准手术或当选为接受手术与10/56(17.9%)相比mavacamten-treated病人。研究表明显著减少左心室流出道压力梯度在mavacamten-treated患者中,随着生活质量,改善措施。的长期安全性和结果mavacamten将继续研究。

“这些结果可以给我们可以一个病人人口非侵入性的治疗选择,“Milind德赛说,医学博士、MBA、肥厚性心肌病中心的主任和主任在克利夫兰诊所的心脏血管的临床业务&胸研究所首席研究员的审判。“很少有大容量中心执行隔肌切除术或酒精消融,这可能会限制病人的获得最优结果,患者可能需要重复的干预措施。这就是为什么它是至关重要的为这些患者探索非侵入性的选择。”

史蒂文·e·尼森,医学博士首席学习官的心脏、血管和克利夫兰诊所胸研究所试验的资深作者,他说:“绝大多数的病人,即使是那些安慰剂组16周后,选择了继续药物,建议这种类型的治疗选择的强烈愿望。”