测试一种一次性的治疗方法来缓解帕金森症状
在对帕金森氏症的病因和治疗进行了数十年的研究后，加州大学欧文分校的神经学家克莱尔·亨奇克利夫博士希望，一种新的细胞疗法最终能够为进行性神经退行性运动障碍患者带来有意义的缓解。
作为帕金森病的国家专家，她是美国研究人员中的一员，他们正在进行首次人体移植临床试验干细胞被设计用来取代被这种令人衰弱和无法治愈的疾病破坏的产生多巴胺的神经元。
当大脑失去产生有效神经传递化学物质的能力时，就会导致帕金森患者出现震颤、僵硬、行动迟缓和缺乏协调性。
下一代干细胞疗法MSK-DA01在动物实验中恢复了大脑产生多巴胺的能力深远的影响UCI医学院神经病学系主任兼这项开创性试验的首席研究员Henchcliffe说，这是为了治疗近100万美国人和全球1000万帕金森患者。
她说:“最大的进步是能够产生一种看起来适合所有人的单一治疗方法，可能会终身缓解帕金森症状。”“临床前工作表明，这些移植的多巴胺祖细胞细胞，取自人类胚胎干细胞他们的运动和协调能力都有所提高。”
药物限制
目前对帕金森患者的治疗主要集中在替代多巴胺或多巴胺类替代品的药物上。这些药物可以缓解运动相关的症状，但通常只有有限的时间。
亨奇克利夫说:“随着病情的发展，药物的效果越来越差，人们最终只能靠吃药。”“对于晚期帕金森患者来说，药物持续时间不够长。”
在晚期帕金森氏症患者中测试的新治疗方法是将胚胎干细胞转化为产生多巴胺的神经元，通过手术将其移植到不再产生多巴胺的中脑区域壳核。
手术后，试验参与者接受为期一年的静脉注射和口服类固醇免疫抑制治疗，以帮助建立移植的神经细胞。
检测安全性、有效性
证明治疗的安全性和有效性是该试验的主要目标，该试验由BlueRock Therapeutics赞助，该公司是马萨诸塞州剑桥市的一家工程细胞疗法开发商，旨在逆转疾病。
“虽然我们从动物研究中获得了出色的安全性和耐受性数据，但它从未在人类身上进行过测试，”亨奇克利夫说，她是纪念斯隆·凯特琳癌症中心和威尔·康奈尔医学中心团队的一员，在2020年加入UCI医学院之前，她一直致力于开发一期临床试验。
“首次人体研究总是为了确保一种治疗方法是安全的，不会引起意想不到的副作用。”
移植手术在纽约市纪念斯隆·凯特琳癌症中心进行。UCI健康试验参与者随后由Henchcliffe和欧文的帕金森病和运动障碍项目团队跟踪。
在接下来的两年里，研究人员将研究植入的细胞能否存活，以及它们是否能改善试验参与者的运动功能。
改进的技术
近年来干细胞技术的快速发展使这项临床试验成为可能。早期通过细胞移植恢复多巴胺功能的临床试验显示出有希望但不稳定的结果，她将其归因于早期干细胞来源的局限性。
“我们已经想出了如何制造胚胎干细胞它可以在实验室里无限量地生长，”亨奇克利夫说，她在25年前开始了她的帕金森研究。
现在，研究人员，包括我在纪念斯隆·凯特琳医学院的同事们，已经找到了一种方法，可以将这些细胞分化为产生多巴胺的神经元。随着新技术的出现，我们预计对患者来说会有一些真正加速的进展。”
长期运动障碍的医生和科学家感到兴奋的是，这种细胞治疗试验，几十年的研究努力的高潮，是UCI健康患者可用的。
她说:“对这项试验感到兴奋的患者认为它看起来更像是一种治愈方法。”“一些可以恢复他们的能力的东西，一些更多地涉及帕金森病的基本原理的东西，而不是一个治疗掩盖症状"
进一步探索
