2022年5月11日

让帕金森患者参与研究对每个人都有好处

尽管让患者参与临床研究的趋势越来越明显，但尚未确立让帕金森病患者参与临床研究的具体指导原则。这一行动呼吁的作者发表在帕金森病杂志强调在临床帕金森病研究中纳入患者视角的价值，并建议如何有效地纳入患者研究人员。

“包括病人通过解决相关研究问题和定义对患者真正重要的结果，有助于设计更好的研究，”主要作者Marjan J. Meinders博士解释道，他来自荷兰奈梅亨大学医学中心神经内科，帕金森和运动障碍专家中心。“它可以帮助确保方案是可接受的，并且试验结果实际上对患者很重要。然而，关于患者参与研究的最佳方法和确切影响，以及更具体地说，关于帕金森病带来的具体挑战，还有很多有待了解的地方。

尽管各种国际政府资助机构已经将患者参与研究的现有文献转化为参与框架，但迄今为止还缺乏针对帕金森病的具体指导原则。

这一实证研究的行动呼吁借鉴了共同作者Anne C. Donnelly, DPH和Margaret Sheehan, JD的生活经验，他们都是美国纽约迈克尔J.福克斯帕金森研究基金会患者委员会的成员。这些帕金森病患者在一个项目中担任专家患者，该项目旨在将患者的偏好纳入临床试验的设计和评估。他们的经历证实了其他帕金森患者研究人员的观点，他们强调患者参与研究的重要性。

“帕金森氏症带来了特殊的挑战。例如，抑郁、冷漠、疲劳或额叶执行功能障碍等问题可能是阻碍患者有效参与研究的因素，”Sheehan女士指出。“许多患者经历了昼夜波动，白天症状会恶化。这意味着在下午晚些时候或晚上召开小组会议讨论研究项目可能是一个挑战。药物可能会带来进一步的挑战，例如，当患者受到强迫行为的困扰时，这是多巴胺受体激动剂治疗的继发症状。”

Donnelly博士补充说:“还有一个问题是，帕金森病患者之间存在巨大的个体差异。”“因此，只纳入有限数量的患者研究人员，将不可避免地只提供全球帕金森病患者总体需求的有限视角。研究人员应该意识到这些帕金森特有的挑战，并制定策略，以便患者研究人员能够真正产生迫切需要的影响。”

受患者研究人员经验的启发，作者提出了一套措施和建议，当涉及帕金森病患者时可以考虑。这些措施包括:认识到对一些人来说旅行可能很困难，并举行在线电话会议，让更广泛的群体参与;理解一些病人的声音很轻，给他们重复的机会;在公共场合讲话时，让患者与专家配对;用耐心和讲义来帮助记忆力和注意力下降的人;把电话和会议安排在病人不太可能休息和疲劳的时候。

“患者参与的研究评估报告称，由于招募速度更快，退出率更低，因此可以更快地完成临床试验，从而节省了成本，”合著者、内马亨大学医学中心神经内科医学博士Bastiaan R. Bloem教授指出;帕金森和运动障碍专家中心，奈梅亨，荷兰。研究人员认为，当患者积极参与时，他们的工作更有价值、更愉快、更有意义。患者也可以共同承担责任，确保研究结果实际上通过可访问的出版物进入科学界和更广泛的普通受众。”

作者要求参与健康相关帕金森病研究的研究人员展望未来，有目的地解决让患者参与临床研究设计和执行的新兴最佳实践标准。

“重要的是，系统地识别某些障碍和促进积极病人接触我们迫切需要找到消除障碍的解决方案，以进一步制定有效地让患者研究人员参与的指导原则。最终，所有的研究人员都应该把患者的参与和共同创造作为学习和提高帕金森病研究价值的一个重要方面，”作者总结道。