研究发现小儿急性髓样白血病的潜在治疗靶点

根据今天发表的一项新的研究血液进展，美国血液学学会杂志。这项研究由Nemours儿童卫生系统的研究人员合着，概述了新的免疫疗法药物的过程和潜在途径，这些药物可以提高生存率并降低AML儿童的治疗相关毒性。

白血病是最大的常见癌症在儿童和青少年中，AML占这些案件的四分之一。AML是一个快速增长癌症这通常从未成熟的骨髓细胞开始。

E. Anders Kolb说：“使用基因组测序数据，我们确定了儿童癌症的新颖靶标，并与合作者合作，为AML儿童设计新疗法，而不是从成人癌症领域重新使用的药物，这些疗法在儿童中无法正常工作。”，医学博士，Nemours儿童癌症研究中心主任，研究的高级作者。

研究人员从2,000多个中获得了基因组数据小儿患者与白血病有关，以鉴定相关的基因变异。通过基因组测序，他们发现基因间皮素（MSLN）在童年的三分之一以上和年轻成人AML病例中异常表达，但在正常的骨髓细胞中不存在。

在这一发现之后，研究人员选择了新的免疫疗法药物，这些药物将针对MSLN在细胞系和动物模型中测试，以评估白血病治疗的临床前有效性。测试了两种实验性免疫疗法药物：正在成人癌症中测试的anetumab Ravtansine（拜耳）和一种新化合物抗MSLN-DGN462（免疫原）。在实验室测试和小鼠模型中，每种药物都会导致白血病细胞的有效破坏。这些药物属于一种新型的癌症治疗，称为抗体药物缀合物（ADC），它们将抗体与杀癌毒素结合在一起。抗体靶向特定类型的癌细胞，并将毒素直接传递给它们，从而最大程度地减少对健康细胞的损害。

“我们正在努力展示原则的证明，即我们可以为儿科恶性肿瘤创建自定义疗法，并将我们正在实验室测试的药物转变为临床试验”该研究的共同领导作者兼Nemours儿童癌症研究中心的临床前白血病测试实验室负责人兼负责人Sonali P. Barwe博士说。