治疗后几十年的基因治疗细胞益处

大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)、伦敦大学学院GOS儿童健康研究所(UCL GOS Institute for Child Health)和哈佛大学医学院(Harvard Medical School)开展的一项国际合作表明，基因治疗的有益效果可以在移植的血液干细胞被人体清除数十年后看到。

该研究团队监测了5名使用基因治疗成功治愈SCID-X1的患者。3-18年间，定期对患者进行血液检测细胞类型血液中存在生物标志物化学品。结果表明即使是干细胞作为基因治疗的一部分已被患者进行过移植，全部重要的矫正免疫细胞称为T细胞仍在形成。

基因治疗首先通过首先去除一些患者的血液形成干细胞，该细胞产生所有类型的血液和免疫细胞。接下来，使用病毒载体将故障基因的新副本递送到实验室中患者细胞的DNA中。然后将这些校正的干细胞恢复到所谓的“自体移植”中的患者，他们继续产生持续的健康供应免疫细胞能够抵抗感染。

在对SCID-X1的基因治疗中，纠正后的干细胞最终被身体清除，但患者的病情仍然被治愈。这组研究人员认为，“治愈”的原因在于身体仍然能够不断产生新设计的T细胞——人体免疫系统的重要组成部分。

他们使用了最先进的基因跟踪技术和大量的测试，在基因治疗数十年后提供了SCID-X1患者的T细胞前所未有的细节。

该团队认为，该基因治疗已经为人胸腺的理想条件（T细胞发展的部分）创造了载体可以形成新T细胞的正确类型的祖细胞的长期储存。进一步调查这种情况如何以及如何被剥削如何对下一代的发展至关重要基因治疗和癌症免疫治疗方法。

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