Investigational Als Drug Pridopidine进入试验

2020年，马萨诸塞州综合医院的肖恩米什利＆amg中心推出了肌萎缩侧面硬化症（ALS）的第一个平台试验，其中测试并同时进行了多种处理，以加速与ALS人员的疗法的开发。进入平台试验的药物候选者由一群专家ALS科学家和HEALELE CENTER COMPORT咨询委员会的成员选择。调查人员现在增加了第四次有希望的药物 - 审判 - 试验和第一个参与者本周在MGH现场接受了研究药物。

普凡丹啶刺激Sigma-1受体（S1R），一种调节与神经变性疾病相关的各种细胞过程的蛋白质。该药是由Prilenia开发的临床阶段制药公司，正在开发用于神经变性和神经发育障碍的治疗方法。临床前研究已经证明了普里多的松的承诺作为ALS患者的治疗方法，一种攻击脑和脊髓神经细胞的治疗的退行性病症。

“S1R是Als的遗传验证靶标，实验室实验表明普凡丹啶才能纠正神经变性过程的巨大潜力。此外，该药物在先前的临床中显示出优秀的安全记录审判，“Merit Cudkowicz，Md，Merit Cudkowicz，Md，塞恩米尔利·阿利·阿尔尔姆省股东省长，神经科部长，HEALELY ALS平台试验的主要调查员。

“我们很激烈，以将pridopidine添加到HEALELY ALS平台试验中。该平台试验旨在破坏速度药品als的发展。审判基础设施是永久的，并意味着在HEALELY中心的所有医生科学家和教职员工中发现更多的药物，直到找到所有有ALS的诅咒，“萨布里娜Paganoni，MD，博士。”创新和患者 -居中的设计使我们能够在夏天推出以来，尽管Covid-19大流行构成了几个挑战，但我们才能获得创纪录的入学水平。“

平台试验方法加快了科学发现，降低了成本，并允许共享安慰剂组的参与者的数据。这导致高统计能力，并允许更多参与者接受活跃（而不是安慰剂）治疗。

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