儿童痴呆:从眼睛的洞察

Sanfilippo综合症是一种无法治愈的儿童痴呆症，澳大利亚研究人员在一份新出版的出版物中问道，眼睛是大脑的窗口吗?

这个由nhmrc资助的项目的研究结果刚刚发表在国际期刊《神经病理通讯学报》上，突出了利用广泛可用的视网膜成像技术来了解更多信息的潜力大脑疾病和监测治疗效果。

在澳大利亚，每2800名儿童中就有1人患有圣菲利波综合症，这一群体共有约70种遗传病，圣菲利波综合症是其中之一，它比囊性纤维化和其他众所周知的疾病更为常见。全世界有70万儿童和年轻人生活在童年时代痴呆。

弗林德斯大学的研究人员，以及南澳大利亚健康和医学研究所(SAHMRI)和阿德莱德大学的合作者，在小鼠模型上研究了圣菲利波综合征，首次发现视网膜疾病的进展与发生在大脑中的相似。ob欧宝直播nba

“这意味着视网膜可以提供一个容易获取的神经组织大脑疾病弗林德斯大学弗林德斯健康和医学研究所(FHMRI)儿童痴呆症研究小组负责人Kim Hemsley副教授说。ob欧宝直播nba

弗林德斯大学儿童痴呆症研究小组的第一作者海伦·比尔德(Helen Beard)表示，迫切需要找到监测疾病进展的治疗方法。

根据儿童痴呆症倡议，导致儿童痴呆症的疾病是神经退行性的(使人衰弱和恶化)，并损害智力功能。

“这项研究为利用视网膜病变的进展提供了新的希望——视网膜是中枢神经系统的一部分——作为‘通向大脑的窗口’，”高级研究员比尔德女士说。她说:“我们能够表明，病变在疾病过程中非常早地出现在视网膜上，事实上比以前认为的要早得多。”

这意味着，除了确保潜在的治疗到达大脑之外，研究人员还必须确认它们能进入视网膜，从而给患者带来最大的生活质量。

Hemsley副教授说:“我们的研究结果表明，视网膜成像可能为监测治疗效果提供了一种策略，鉴于目前正在对患有Sanfilippo综合征的儿童进行试验的一些治疗方法能够同时访问大脑和视网膜。”

治疗策略目前正在评估中人体临床试验包括基于aav9的IV交付基因治疗她说，对神经退行性变的非侵入性定量测量将有助于有效治疗方法的发展。

新发表的论文“在圣菲利波综合症中，眼睛是大脑的窗口吗?Acta Neuropathologica通信。

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