研究显示毒品拯救了孩子们对抗致命免疫疾病的生活
经过20年的努力,现代医学仍然无法降低叫做HLH(血液活性淋巴管激瘤症)的严重儿童免疫疾病的死亡率约为40%的死亡率,这破坏了重要的器官和组织。
现在,研究人员在新英格兰医学杂志用较少的毒性和较少的副作用治疗患有新药的患者,挽救孩子的生活。虽然34例患者的研究不足以展示药物是否能够凹陷HLH的高死亡率,但医生表示他们的数据很有希望。
“这是一个非常重要的进展。辛辛那提儿童医院医疗中心免疫生物学、骨髓移植和免疫缺陷部门的联合首席研究员和医学家Michael Jordan博士解释说:“我们第一次有了一种真正有针对性的治疗HLH的方法和一种极低毒性的药物。”
他说:“因为这是FDA批准的第一种用于HLH的药物,该报告强调我们应该考虑emapalumab与地塞米松联合使用作为HLH的‘二线’治疗的标准护理,这是在更传统的方法没有效果后发生的。”
该药物阻断促炎免疫系统细胞因子的功能,称为干扰素-γ,也被测试为尚未接受以前治疗的患者的一线剂。研究作者说明,这源于生长的研究体现,表明,越来越多地检测到过量的干扰素-γ-在HLH病例中被视为病原。
这项研究的国际研究团队是由辛辛那提儿童医院的Jordan和意大利罗马大学儿科系的共同首席研究员Franco Locatelli医学博士共同领导的。ob体育开户网址
隐藏在症状的迷宫后面
HLH稀有疾病,抑制免疫系统并引起高炎症。HLH促使免疫系统损害了重要器官和组织的免疫系统而不是防治感染。
多年来,这种疾病隐藏在错综复杂的相互矛盾的症状之后,这一事实使得解开这种疾病如何工作的挑战变得复杂起来。这往往会导致误诊、治疗无效和失去通常患有这种疾病的幼儿。
乔丹在20年前的临床时一直在研究HLH,是一个小型国际医生,科学家,患者家庭和制药公司(Sobi,以前的Novimmune)的一部分。长期科学战争对抗其年轻受害者的疾病。
获取结果
在辛辛那提儿童的HLH卓越中心,这项工作是导致新思路和改善诊断能力的新思路。更好地理解HLH包括更可靠的测试测定,以快速准确地诊断它。
研究人员在他们目前的研究中指出,HLH治疗的目的是抑制炎症,并允许患者接受骨髓移植(BMT),这是该疾病的唯一治疗方法。尽管各种免疫化疗治疗方法已经过测试,但效果有限。
Nejm学习是一个开放标签,单组,第2期第2/3期涉及18岁的患者和未经治疗的HLH或者接受过以前治疗该疾病的患者。在研究的截止点(2017年7月20日)共有34名患者(27例以前治疗的患者,7例未经治疗)已接受Emapalumab,26例患者完成研究。
63%以前接受过治疗的患者和65%以前没有接受过治疗的患者对emapalumab治疗有反应。70%接受过emapalumab治疗的患者进行了BMT治疗,65%没有接受过BMT治疗的患者进行了BMT治疗。
研究人员称,在最后一次观察中,74%的先前治疗的患者和未接受以前治疗的患者的71%仍然活着。
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