细胞携带帕金森研究疾病的突变可能导致新模型

帕金森症研究人员利用基因编辑工具中引入障碍最常见的基因突变狨猴猴干细胞和成功抑制帕金森患者的细胞化学经常出错。

的编辑细胞是一个一步研究退行性神经紊乱在灵长类动物模型中,这已被证明难以捉摸。帕金森症,影响超过1000万人在世界范围内,逐步降低了神经系统震动,导致特点,危险的肌肉不受控制,心脏和胃肠功能障碍等问题。

“我们知道现在如何插入一个突变,a点突变说:“到狨猴干细胞,玛丽娜Emborg,医学物理学教授、大学麦迪逊分校的科学家发表了他们的研究结果在《华尔街日报》2月26日科学报告。“这是一个精致的帕金森病模型。测试的疗法,这是完美的平台。”

基因编辑技术的研究人员使用一个版本CRISPR改变单个nucleotide-one分子28亿多双的发现中一个常见的绒猴的dna在细胞的遗传密码,给他们一个叫做G2019S突变。

在人类帕金森病人,一种酶的突变会导致异常值得注意,激酶LRRK2,参与细胞的新陈代谢。其他基因编辑研究工作方法,细胞产生正常和突变酶在同一时间。这项新研究首次导致细胞只有酶G2019S突变,这使得它更容易研究这种突变在疾病中的作用。

“我们内部的新陈代谢干细胞与突变并不像正常细胞一样有效,就像我们看到在帕金森氏症,”Emborg说,他的工作是由美国国立卫生研究院的支持。“我们的细胞有一个短的一道菜。当他们接触到氧化应激,他们不太适应。”

帕金森病的突变细胞共享的另一个缺点:乏力,连接到其他细胞。干细胞是一个特别强大的研究工具,因为他们可以发展成为遍布全身的许多不同类型的细胞。当研究者促使他们突变干细胞分化成神经元,他们开发了更少的分支与邻近的神经元连接和沟通。

“我们可以看到这些的影响突变细胞在盘子里,这让我们瞥见我们可以看到如果我们使用同样的遗传原理引入突变成绒猴,“珍娜·克鲁普施密特说,威斯康星州国家灵长类动物研究中心的科学家、该研究的作者之一。“正是转基因猴子将允许我们监视疾病进展和测试新的治疗影响的疾病。”

这个概念已经应用于研究帕金森病。

“我们可以使用一些相同的基因技术和应用它来创建其他灵长类动物模型的人类疾病,”施密特说。

研究人员还使用绒猴干细胞测试基因治疗帕金森症。他们缩短了体内基因LRRK2基因块生产的一部分,使积极的变化在细胞的新陈代谢。

“我们发现没有生存能力差异与截断激酶的细胞和正常细胞,这是一个很大的事情。当我们从这些神经元细胞,实际上我们发现增加数量的分支,”Emborg说。“这激酶基因的目标是一个很好的候选人探索潜在的帕金森治疗。”