神经母细胞瘤：将来改善治疗前景

神经母细胞瘤是一种罕见的恶性肿瘤，主要影响六岁以下的儿童。由维也纳梅多尼病学系的分子病理学家卢卡斯·肯纳领导的研究小组现在通过基因组测序发现，蛋白质ALK和癌症基因PIM1参与了这种肿瘤的发展。研究发现，使用ALK抑制剂和PIM1抑制剂联合进行靶向癌症治疗可以增加预后不良儿童的生存机会。这项研究现已发表在权威杂志上自然通讯。

最常见和最致命的纯儿童癌症之一是神经母细胞瘤，外周神经系统的肿瘤。它发生在儿童癌症病例的大约10％，90％的病童受到六岁的患者。根据癌细胞的临床图像和遗传突变，疾病的过程可能很大。例如，肿瘤可以自发地回归，但同样可以存在转移和复发，具有不利的预后。

的标准治疗目前使用的方法包括手术、高剂量化疗和/或放疗，但如果复发，5年生存率不是很高。长期以来，分子病理学家Lukas Kenner领导的研究团队一直在研究一种特殊的蛋白质，间变性淋巴激酶ALK，与儿童神经母细胞瘤的发展有关。

这种蛋白质在大约14%的年轻患者中被发现发生了突变。小分子ALK抑制剂已经被批准用于治疗ALK阳性肺癌，目前正在对ALK基因突变的神经母细胞瘤患者进行临床试验。临床研究证实治疗效果但是，一些肿瘤对ALK抑制剂产生抗性。

因此，研究专注于在分子生物学基础上开发新的治疗方案。正在尝试利用对治疗目的肿瘤发育至关重要的分子结构。与Suzanne Turner，Celmannbe和分子病理学分部合作，Addenbroke的大学医院，Kenner的团队测试了抑制剂对具有复发性神经母细胞瘤的儿童抑制剂的治疗效果。

对这些患者的基因组测序显示，肿瘤基因PIM1在神经母细胞瘤中也被激活。现在一种治疗方法是使这种蛋白质失活，这可以通过靶向来实现癌症疗法以合并施用的施用剂形式。目前，PIM1没有专门授权的药物，但是临床前研究正在与苏珊娜·特纳一起研究PIM1和ALK抑制剂。