干细胞疗法进一步研究婴儿左心房发育不良综合症
第一阶段临床试验是第一个由美国食品和药物管理局监控的研究,展示了潜在的再生治疗左心房发育不良综合征(通过)通过收集、处理和将一个婴儿自身的干细胞直接注入心脏手术的时候。详细描述该临床试验发表的一篇论文胸心血管外科杂志》上。
这项研究集中在干细胞治疗的安全性和可行性旨在加强儿童的心脏肌肉左心房发育不良综合征严重的先天性心脏病。这项研究是由托德和卡伦Wanek左心发育不全综合征的家庭计划在梅奥诊所和梅奥诊所。
左心房发育不良综合征影响大约每年有1000婴儿在美国。在这些婴儿,左边的心脏非常不发达,需要外科干预支持剩余函数的右侧的心。左心发育不全综合征患者接受三个整形手术。诺伍德手术通常是表现在生活的第一天。格伦手术发生在头几个月的年龄。和执行Fontan操作2到4岁。
因为通过是罕见的,没有单一的医院可以治疗这些患者足够的推进研究的范围、规模和速度由梅奥诊所提供的通过财团,蒂姆·尼尔森说,医学博士博士,资深作者和导演托德和凯伦Wanek家庭计划的左心房发育不良综合症。在这个日益增长的协作、七医院和倡导组织合作提供照顾病人通过在美国治疗团队的共同努力促进保健选项和信息的共享有利于病人,家庭和研究。
第一阶段临床试验研究了10婴儿被诊断为左心房发育不良综合征在出生之前,每个参加的梅奥诊所脐带血收集研究。至少35毫升的脐带血收集在出生的时候使用专门的工具集合。那么这个血被送到梅奥诊所进行处理和存储。梅奥诊所的人类细胞治疗实验室和回复开展公司生产高度集中专门的干细胞产品可以存储,然后运回医院直接解冻,注入心脏肌肉的时候宝宝的第二次手术。
“现在的基础设施来收集和处理细胞用这种方法对于任何通过婴儿出生在美国,”Nelson博士说。
每个病人进行了第一次手术,然后收到了他或她的干细胞在第二操作处理。本研究首次利用细胞治疗儿童心脏手术期间,直接喷射。研究小组被要求从第一个孩子收集三个月的随访数据管理注入到第二个孩子之前,同样第三。
所有10个患者成功进行了第二次手术注射干细胞直接进入心脏。没有死亡,没有孩子们任何重大安全问题在六个月后手术。
“我们现在有一个可复制的协议利用干细胞治疗婴儿通过。我们希望这个开创性的研究将导致干细胞疗法加强这些婴儿的心而延缓甚至阻止在一些需要心脏移植,”哈罗德Burkhart医学博士说小儿心胸外科医生或者医学在俄克拉荷马州和第一作者在纸上。
IIb阶段通过财团目前正在进行一项更大的研究和50个婴儿。本研究侧重于测试的能力干细胞改善心脏功能。本研究也招收控制病人不接受电池交货因为发育不全的离开了心综合症没有诊断出生前或脐带血收集。
