科学家报告CRISPR恢复了肺癌治疗的有效性

CRISPR-Cas9基因编辑系统通过删除或“敲除”癌症肿瘤中的一种有助于肿瘤产生耐药性的基因，可能能够恢复用于治疗肺癌的一线化疗的有效性。这是今天发表在该杂志上的一项新研究的结论分子溶瘤治疗来自海伦·f·格雷厄姆癌症中心基因编辑研究所和克里斯蒂安娜保健卫生系统研究所的科学家。

该研究报告称，在组织培养和小鼠体内，当化疗与CRIPSP-Cas9结合时，肿瘤生长停止，现有肿瘤体积显著减少，该基因被用来禁用一种名为NRF2的肿瘤基因。先前的研究表明NRF2基因控制着肺细胞的功能癌症肿瘤这有助于它们阻止化疗的效果，否则化疗可能会减少或完全消除它们。

“我们的目标是看看CRISPR是否可以和化疗一起使用，以提供一种安全、经济的方式，给那些对治疗无效的患者至少一个对抗这种非常具有挑战性的疾病的战斗机会。癌症“埃里克·突南，博士”，博士学位，博士学位，“基因编辑研究所的主要作者”和“基因编辑研究所主任”。“我们相信发现使用CRISPR以改善现有治疗的方法将导致患者的一些益处我们解决了通过DNA通过CRISPR的使用围绕使用CRISPR来解决重要的道德问题。这是探索基因编辑的健康益处的旅程中的令人兴奋的一步。“

该研究由Pawel Bialk领导，基因编辑研究所的研究科学家，国家唯一位于社区卫生保健系统中的CRISPRED专注的研究举措。

肺癌是美国癌症死亡的主要原因。KMIEC博士说，有化疗有助于患者实现缓解或至少寿命更长，并通过显着减缓疾病的进展来享受更好的生活质量。但他说，一些患有非小细胞肺癌的患者，最常见的肺癌形式，对用于治疗疾病或暴露于药物后的抗性的化疗剂是抗性的。

在社区卫生中心发展Crispr：以患者为中心的方法

Kmiec博士说，肺癌方面的工作反映了基因编辑研究所在开发基因编辑的医学应用方面所采取的谨慎做法。基础在海伦·f·格雷厄姆癌症中心和研究所Christiana护理,他的研究小组获得独特的洞察生活和需求的癌症病人和卫生保健专业人员照顾他们,帮助他们保持强烈关注为病人做什么是正确的。

Kmiec博士指出，虽然他的团队正在进行人体试验，但CRISPR应用正在为肺癌开发，并不涉及直接编辑病人的基因组，只涉及基因在肿瘤。

CRISPR代表“集群定期间隔的短文重复”。它最初是一种在细菌中发现的防御机制，允许细菌识别和切割入侵病毒的DNA。科学家们已经学会了如何操纵这种机制，以便基本上可以被编程以查找和去除特定的DNA码序列 - 这起到控制细胞中的生物活性的软件。CAS9是对酶的引用，有时被描述为“分子剪刀”的形式，其被CRISPR用于切出DNA码的一部分。

研究针对现实世界，负担得起的解决方案

Kmiec博士说，目前正在进行许多努力来修改CRISPR，使其不仅可以用来去除或“敲除”一个DNA片段，还可以替换或“敲入”一段新的密码链。但他表示，这种类型的CRISPR应用仍然存在重大的安全问题。他说，目前，他的团队专注于“使用原生的CRISPR，也就是剪去DNA的一部分”，并从不直接影响患者DNA的应用开始。他说，使用CRISPR来做一些事情，比如改善药物反应，代表了CRISPR患者应用的“唾手可得的果实”。

Kmiec博士说:“我们认为最好从使用这种强大工具的相对保守的CRISPR疗法开始。”“这种方法也有望帮助控制成本，提供一种安全可靠的水平，让患者放心，并增加保险公司提供保险的机会。”

Kmiec博士说，作为一个治疗各个经济领域患者的CRISPR研究项目，他的科学家敏锐地意识到，要让所有患者都能获得并受益于尖端医疗手段所面临的挑战。

美国银行捐赠Helen F. Graham癌症中心和研究所的医学主任Nicholas J. Petrelli医学博士说:“这项工作是通往FDA批准的又一重要步骤。”“基因编辑研究所正在谨慎而有条理地开发创新疗法。Kmiec博士和他的团队与我们的肿瘤学家互动肺癌每天都在讨论基因编辑如何产生现实影响并改善治疗。这个多学科的临床/科学团队一直在一起工作，以开发同情长凳到床边的方法。他们的实验室工作台就在我们病人和肿瘤医生办公室的走廊尽头。”

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