使用Dinutuximab和活化的天然杀伤细胞的概念证明研究导致临床试验

神经母细胞瘤是一种未成熟神经细胞的疾病，是儿童中最常见的实体瘤癌。每年在美国诊断出约700例新病例，其中约有一半的儿童患有高风险疾病，生存的机会为40％至50％。

2015年，食品药品监督管理局批准了一种称为Dinutuximab的单克隆抗体，用于治疗高危神经母细胞瘤。批准是在一项开创性的研究之后，由儿童肿瘤学小组领导，并发表在新英格兰医学杂志。这项关键试验比计划更早停止入学率，因为该疗法在标准治疗中显示出生存率的显着提高。

“尽管Dinutuximab在与神经母细胞瘤的战斗中是一种改变游戏规则的待遇，但事实仍然存在 - 儿童仍然死于疾病，”洛杉矶儿童医院外科肿瘤学家尤金·金（Eugene S. Kim）说。

由KIM领导的团队设计了基础研究，该研究将超越使用肿瘤碎裂作为功效的标志，而是专注于复发性疾病和整体生存。该团队的方法是创建一个更忠实地复制患者体验的模型系统。

神经母细胞瘤的患者接受手术以切除其肿瘤，然后进行随后的治疗。有抵抗力或复发性疾病最初有所改善，但随后肿瘤恢复，它们屈服于该疾病。在这项研究中，研究人员模仿了治疗方案，并开发了一种研究转移性疾病的新的，临床上相关的模型。

小鼠发生神经母细胞瘤后，通过手术切除了肿瘤，但后来，在研究中所有动物中都复发了转移性疾病。然后将小鼠用Dinutuximab以及活化的人类天然杀手（NK）细胞处理，这是一个“增压”子集白血细胞，积极靶向和杀死癌细胞。

“我们不仅看到肿瘤收缩，而且看到了减少转移性疾病金·金（Kim）也是加州大学凯克医学院的副教授的金说。临床癌症研究。

这些发现足以令人信服，他们为CHLA的临床试验提供了概念证明，该试验将在不久的将来招募患者。该研究将结合使用的使用天然杀手细胞在患者的Dinutuximab治疗中，由医学博士Araz Marachelian领导成神经细胞瘤CHLA计划以及新方法的神经母细胞疗法（NANT）联盟的医学总监。