一种能够阻止和逆转帕金森氏症引起的神经退行性变的分子

这种小的SynuClean-D分子可以阻断导致帕金森病发作的α -synuclein淀粉样纤维的形成，并逆转该疾病引起的神经退行性变。该研究由巴塞罗那大学Autònoma的研究人员领导，发表在《科学》杂志上PNAS。

帕金森症疾病是仅次于阿尔茨海默病的第二大不可治愈的神经退行性疾病。它的特征是在多巴胺能神经元中以淀粉样纤维的形式积累蛋白质沉积物。这些聚集体主要是由α-突触核蛋白的蛋白质以一种非常复杂的方式，这使得识别能够阻止或逆转这一过程以及与之相关的神经退行性变的分子变得非常复杂。

由巴塞罗那大学Autònoma生物技术和生物医学研究所(IBB)的研究人员领导的一项科学合作发现了一种可以阻止和逆转这种神经退行性变的分子。在分析了超过14000个分子后，他们发现了SynuClean-D分子，它可以抑制α -synuclein蛋白的聚集，破坏已经形成的淀粉样蛋白纤维，从而阻止导致神经退行性帕金森病发作的过程的启动。

通过对小型秀丽隐杆线虫(神经退行性疾病中最常用的动物模型之一)进行的实验，研究人员能够证实，通过将其通过食物管理，该分子能够显著减少α -突触核蛋白的聚集，防止有毒聚集体的扩散，从而避免多巴胺能神经元的退化。

UAB研究人员和该项研究的协调人Salvador Ventura指出:“一切似乎表明，我们确定的分子，SynuClean-D，在未来可能提供治疗应用于神经退行性疾病，如帕金森病的治疗。”

为了识别SynuClean-D，研究人员开发了一种方法，能够在数千种synuclein聚集抑制剂中识别α -synuclein聚集抑制剂分子。一旦鉴定出来，就对它们的抑制活性进行了体外生物物理表征，并进行了测试，以发现它们与人类神经细胞培养物的行为，然后在该疾病的动物模型(秀丽隐杆线虫)中进行测试。这些动物在肌肉或体内表达α -突触核蛋白多巴胺神经元。实验表明，使用该抑制剂可减少蛋白质聚集，改善动物的活动能力，保护其免受神经退化的影响。

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