我们应该限制在救生药物上的开支吗?
“这是最好的时代，这是最糟糕的时代”是来自查尔斯狄更斯的开幕式的熟悉的报价双城记“但该短语也适用于今天美国的特种药物市场。
特殊药物，通常是由活组织或有机体的基因改变产生的复杂生物制品，彻底改变了患者护理通过产生可以比以前更具体地治疗疾病的人类蛋白质，酶和抗体。这些突破通过了集体国家选择，让制药商设定价格并获得有限监督的利润 -与许多其他国家相反严格控制。
然而，这一选择付出了高昂的代价:医疗费用以不可持续的速度飙升，将各国的财务状况，联邦政府，公司和数百万美国人有风险。
每个美国人 - 特别是我们的立法者准备恢复我们的卫生保健系统是第二次八年的第二次 - 需要了解我们所做的选择和抓住从这里去哪里。到底，它归结为一个难题：我们应该在人类生活中放置什么价值？
药物成本在经济上瘫痪
在保费、免赔额和自付额之间，一个典型的四口之家将直接支付从估计的27 000美元中支付11 000美元预计2017年的医疗支出将比2013年增加22%。这是相当多的，尤其是考虑到普通美国工人2015年仅制造了46,120美元。
但是不可能控制这些螺旋成本，而不会在处方手柄药品支出以速度增长至少需要三倍比其他主要医疗类别都要多
很多人不知道的是在传统药物上的支出如他汀类药物，酸控制器和抗生素没有变化。它的专业和生物药物真正受到损失。这种药物负责73％过去五年来支出增长。
一张处方五大特种药物之一例如，2015年的售价为6,621美元，而60美元传统的药物像Nexium和Crestor一样。所谓的孤儿药物的情况，它是用于罕见疾病的特种生物药物，甚至更糟糕。平均孤儿药物2014年每人每人111,820美元。
特种药物是患者的天主义者
所以显而易见的问题是，这些代价值得吗?对于那些生活受到影响的人来说，答案显然是肯定的。
特产药物可以做出惊人的事情，特别是在稀有疾病的境界（那些折磨少于200,000名患者的人），过去没有严重的研究。术语孤儿药物1983年被编纂描述旨在治疗疾病的药物如此罕见的药物公司不愿意发展它们。
改变了随着的通过1983年的孤儿药物法案该法案允许为研究提供特别拨款，对试验费用给予50%的税收减免，缩短FDA的审批时间，并保证7年的专利专有权。在行动之前FDA批准了34种药物这将有资格于1967年至1983年的孤儿毒品。FDA批准了10倍 - 在未来26年的时间 - 347，反映了该法案如何帮助提供生产这些特种药物的财务激励。
让我们看看一只罕见的疾病，脂质体酸缺乏。也称为Wolman的疾病，它只影响了少数婴儿，但是没有这种重要的酶它们在消化器官中积累脂肪，导致器官肿胀，在生命的第一年内肿胀，失败和死亡。
在2015年之前，还没有治疗方法，但现在鸡被转基因了，所以它们的鸡蛋会产生这种人类酶，以sebelipase alpha的名字出售。专家认为，注射这种酶可以消除病人衰弱的症状，延长他们的寿命，有时甚至可以延长几十年。
毫无疑问，这对有孩子的父母来说是一个奇迹。但这个奇迹预计每年要花费70万美元这孩子的余生。
欧洲的所作所为
欧洲的情况与欧洲大不相同，值得考虑的是，我们是否应该遵循它的一般做法。
与美国不同于美国，欧洲国家有一些形式的社会化医疗保健系统，政府涵盖符合某些标准的药物成本。该决定是在国家层面制作的，而欧洲医学署确定是否批准使用药物。
药物通常覆盖如果成本与收益的关系——称为质量调整生命年(QALY)——低于某个阈值。简单地说,一个额外的生活年度生活在完美的健康状况值为1个QALY，而滑动量表用于量化额外一年健康状况不佳的价值(在0到1个QALY之间)。
例如，在英国，药费通常包括在内如果每个QALY获得费用不到30,000英镑（36,600美元） - 虽然他们确实有一些例外。
这意味着很少有孤儿药物被报销。116孤儿毒品FDA于1983年至2012年批准用于医院以外的美国国家卫生服务甚至没有复习其中大约三分之二需要报销，大概是因为费用太高。在其余的案件中，有条件的赔偿了12起，15起被拒绝。
在一个评估孤儿药物美国患者每年花费超过225,000美元，在英国没有审查这些药物。
那么我们该怎么办？
美国已经创造了研究稀有疾病的市场激励，以及在人类的智慧的帮助下，我们在解决复杂问题方面创造了一些惊人的突破。
这种心态与欧洲完全不同，在那里类似的研究从未脱离过地面，因为政策制定者有效地针对他们的医疗保健美元，以获得对社会的最大影响 - 不为不幸的异常值创造奇迹稀有疾病。
然而，孤儿药物法案内置的固有慷慨是导致许多美国人的一个因素努力负担他们的保费然后转向高免赔额的计划，使得看医生的费用变得非常昂贵。雇主以及州政府和联邦政府在经济上被压碎受到越来越多的保健费用。
那么可以做些什么？不幸的是，没有简单的答案，每个潜在的解决方案都具有昂贵甚至生死的后果。
争论不应该仅仅是关于我们能做什么来控制成本，而是我们愿意花多少钱来可持续地鼓励新的医学突破。我认为，我们将需要对新的和现有的药物进行成本效益分析，并在某个时候确定成本大于好处。
对立法者来说，划清这条界限——即界定一个人的生命的价值——一直很困难，这就是为什么支持《平价医疗法案》及其可能替代方案的立法没有解决控制处方药支出的有效方法的原因。
但没有选择只是推动资助医疗保健的人，公司和纳税人的负担。这种负担是巨大的，只会继续增长。
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