胶质母细胞瘤临床试验结果显示CAR - T细胞治疗的安全性和临床效益

胶质母细胞瘤是人类中最常见的脑肿瘤，也是治疗最困难的癌症之一;这种癌症的患者只能在诊断时生存一年。德克萨斯儿童癌症中心贝勒医学院的研究人员以及德克萨斯儿童医院和休斯顿卫生学医生的细胞和基因治疗中心正在使用具有抗肿瘤性质的改良T细胞来研究新的治疗选择，其目的是改善结果对于胶质母细胞瘤的患者。

他们的研究侧重于靶向低水平表达的蛋白质的工程T细胞胶质母细胞瘤细胞。目前发表的第1阶段研究结果JAMA肿瘤学该研究证实了这些HER 2特异性嵌合抗原受体修饰的T细胞(CAR - T细胞)在不断增加的剂量注入患者体内时的安全性，更重要的是，结果也显示了对患者的临床益处。

“我们无法有效治疗胶质母细胞瘤是肿瘤学的失败之一，”德克绒斯科尔，德克勒儿童癌症中心的儿科副教授和细胞和基因治疗中心和本文的第一个作者，儿科副教授博士说。ob体育开户网址“胶质母细胞瘤对标准治疗耐药，并且难以去除所有肿瘤细胞通过不损伤大脑的手术，所以迫切需要新的更好的治疗方法。我们的工作重点是免疫疗法，因为它非常有针对性，并且使用了癌症在实验室中没有表现出耐药性的杀死肿瘤机制。”

CAR - T细胞是T细胞的一种免疫细胞参与对抗肿瘤的防御 - 已经被编程为识别和杀死携带一种特异性抗原的肿瘤细胞，在这种情况下，在这种情况下，在表面上癌症细胞通过一种人工分子，CAR，在它们的表面表达。

该研究包括17名儿科和成年患者，她的2阳性胶质母细胞瘤通过静脉输注接受了最多五次升级的工程T细胞。建立治疗的安全性很重要，因为其他免疫疗法治疗方法对于实体瘤的方法导致患者的显着副作用和毒性，艾哈迈德说。

“最重要的是，这些细胞是安全的。我们没有看到任何危及生命的副作用。与此同时，我们也看到了可测量的肿瘤反应，”Ahmed说。

参与试验的患者的中位生存率为11.1个月，诊断后24.5个月。三病人在两年多的跟进后，试验没有疾病进展。

有了这些有希望的结果，艾哈迈德和他的研究同事，包括斯蒂芬·戈特沙尔克博士，贝勒儿科教授，德克萨斯儿童癌症中心和细胞和基因治疗中心的教授，论文的高级作者，把他们的重点转向研究的下一步。ob体育开户网址

“在第一阶段的临床试验中，我们测试了一种特殊的修饰，使这些细胞对her2具有特异性，虽然结果令人鼓舞，但我们对进一步设计这些细胞非常感兴趣，例如，通过使T细胞在输注后更有效，并不仅针对HER2，而且针对脑肿瘤细胞表面表达的其他分子，”Gottschalk说。

汽车T细胞是在细胞和基因治疗中心的细胞制造设施中生产的。戈特沙尔克指出，贝勒学院是拥有这种设施的少数学术机构之一。

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