英国癌症药物基金“未能为患者和社会带来有意义的价值”

对英国NHS癌症药物基金(CDF)批准使用的药物的分析表明，该基金对患者和社会都没有好处，可能导致患者遭受不必要的药物毒副作用。

在一项发表在领先癌症杂志上的研究中肿瘤学年鉴今天，由伦敦卫生与热带医学学院(英国)临床肿瘤学家Ajay Aggarwal博士和伦敦国王学院(英国)癌症政策研究所所长Richard Sullivan教授领导的研究人员研究了2015年1月通过CDF批准用于47种特定癌症病症(或适应症)的29种药物。在这些适应症中，只有18个(38%)是基于临床试验的，这些临床试验报告了药物在统计学上的显著益处病人’总生存率;(中位数)平均总体生存受益为3.2个月，范围从1.4个月到15.7个月。

当肿瘤学家将生活质量和药物毒副作用等其他因素作为衡量对患者价值的标准的一部分时，大多数药物未能显示出任何有意义的临床益处的证据。事实上，研究人员说，在“现实世界”的情况下，对患者的好处可能甚至比在临床试验中发现的还要小，因为临床试验参与者是经过精心挑选的，有更少的其他健康问题，而且往往比不包括在试验中的患者更年轻。

英国的健康技术评估机构NICE(国家健康和护理卓越研究所)拒绝了26种(55%)癌症适应症使用CDF药物，因为它们不具有成本效益。当CDF在2015年对其准入计划中列出的药物进行自己的价值评估时，它取消了47种适应症中的24种(51%)药物的使用。

Aggarwal博士说:“这些逆转中有18个是基于基金引入之前就存在的证据，这表明了资源的浪费，但同样的，药物是无效的，可能会给患者带来不必要的毒性。”

“从2010年开始到2016年结束，癌症药物基金共花费了英国纳税人12.7亿英镑，相当于一年的总支出抗癌药物国民健康保险制度。通过CDF资助的大多数癌症药物被发现在患者、临床医生和NICE认为有临床意义的益处方面存在不足。此外，没有收集使用通过该基金获得的药物的患者的结果数据。”

沙利文教授补充说:“尽管缺乏证据表明，优先考虑药物支出会改善癌症患者的结果，而不是加大对整个癌症管理途径的投资，包括筛查、诊断、放射治疗、手术和姑息治疗，但还是建立了一个封闭的药物基金。”我们建议，正在考虑为高成本抗癌药设立类似“围栏式药物获取基金”的其他国家，应采取更合理的方式为高成本卫生技术提供资金。

“我们的研究结果强调了通过适当的卫生技术评估过程，对癌症治疗中所有药物、程序和干预措施做出报销决定的重要性。只有这样，才能根据现有的最佳证据做出决定，从而使癌症患者和整个社会的价值最大化。”

CDF的失败之一是没有获得该基金的患者的结果数据。停止治疗日期、副作用、治疗30天后死亡、死亡或复发日期等基本信息应在2012年4月前收集完毕。但即使在2014年强制收集这些数据之后，2014-2015年93%的结果数据是不完整的。

沙利文教授说:“我们还失去了一个了解这些药物在现实世界中如何发挥作用的重要机会。”

CDF于2016年3月关闭，因为它在财务上已变得不可持续;“新面貌”的CDF于2016年7月底生效。新的CDF在NICE认为药物的临床和成本效益不确定的情况下，在有限的时间内提供对新的癌症药物的管理。新的CDF与NICE密切合作，所有新获得许可的药物都将首先进行评估。

“这解决了旧CDF的一些问题，即该基金将不再支持提供经过NICE评估但不推荐的药物。它仍然为新药等待NICE评估，有潜在的好处。然而，这里的问题是公平问题:为什么癌症药物应该这样治疗，而不是所有药物和所有技术?”沙利文教授总结道。

在一篇相关的社论中，Kapil Dhingra博士是肿瘤学年鉴美国KAPital咨询有限责任公司的管理成员写道:“肿瘤药物的报销决策和合理化比一般情况下的非肿瘤药物更具挑战性。”他指出，癌症药物通常在患者被诊断为癌症后，在早期使用，通常作为额外的(辅助)治疗，在生存方面，有时甚至是治愈方面，对患者的益处最大。然而，为了将这些药物用于早期治疗，它们需要首先在已经开始扩散(转移)的更晚期癌症中进行测试，在这些癌症中，生存益处可能要小得多，并在几周或几个月内衡量。他认为，除非能找到某种方法来补偿晚期癌症患者使用这些药物的费用，否则就很难将这些药物用于辅助治疗。

医疗保健成本他写道，医疗成本的上升有多种原因，个性化医疗的出现增加了这些成本。然而,“癌症药物在美国和欧盟，医疗成本不到总医疗成本的1.5%。事实上，欧盟在癌症方面的医疗支出占总医疗支出的比例相当低和稳定，尽管癌症的发病率和相对负担不断增加癌症．"

他总结道:“这并不意味着我们可以在医疗成本上升的情况下保持被动。相反，它认为继续需要对成本的关键驱动因素进行深入的分析和讨论，并设计必要的改进，以确保整个社会都能从生物医学创新的投资中受益。”