方法由生物医学科学家可以帮助治疗一些疾病

在细胞,DNA是第一转换为RNA, RNA是下转换为proteins-a复杂的过程,涉及几个步骤。Nonsense-mediated RNA衰变(NMD)是一种处理通路在细胞,像一把扫帚,清理错误的RNA,以防止其生产力转换成一个异常蛋白质,这可能导致疾病。

在某些疾病,比如肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),也称为卢伽雷氏症),过多的垃圾RNA产生,可能导致疾病。在这种情况下,更多的NMD是有用的垃圾RNA。

在其他疾病,如肌肉萎缩症,囊性纤维化,减少NMD是更好的选择。在这些疾病中,NMD途径消除了RNA,导致基因功能的丧失。但有缺陷的RNA可能翻译的蛋白质政体,这是比没有RNA在细胞蛋白质的形成。所以,tuned-down NMD是更有用的。

梅花鹿郑,生物医学科学助理教授在加州大学医学院的河边,现在和他的同事们发表在杂志上核糖核酸(卷23,不。3, March 2017 issue) that they have come up with a方法在实验室,检测细胞内NMD效率。

“我们的方法可以屏幕的化学品和允许我们识别分子调节效率,”郑说。“我们已经确认thapsigargin作为一个间接的分子,并有效地抑制NMD。”

新方法的工作原理是利用一些正常的NMD的目标和他们变成了NMD的“记者”活动。该方法依赖于知识NMD不仅仅是一个质量控制机制;它还可以确定一些天然RNA水平。越低丰度的这些自然NMD细胞,NMD活性越强,反之亦然。

郑解释说,在过去,测量NMD效率是一个繁琐的过程,只能进行细胞培养,而不是直接在组织。

“我们的方法更容易、更敏感,第一次可以测量各种样本,”郑说。“这对药物筛选至关重要。我们将屏幕上的一个更大的图书馆化学物质识别分子,增强或削弱NMD,这应该有助于开发更好的和更有针对性的药物治疗肌萎缩性侧索硬化症,肌肉萎缩症和囊胞性纤维症。”