科学家们的目标是建立世界上最大的镰状细胞病干细胞库

波士顿医学中心(BMC)再生医学中心(CReM)和波士顿大学医学院(BUSM)的科学家正在创建一个诱导多能干细胞(iPSC)为基础的研究图书馆，打开了宝贵的镰状细胞疾病研究和新治疗开发的大门。

该文库包含来自世界各地的患有镰状细胞疾病的种族多样化患者的血液样本，并代表了哪些主要遗传背景镰状细胞突变发生。图书馆在目前的在线问题概述了期刊干细胞的报道。

IPSC是可以无限期地更新的细胞，因为未分化的细胞，后来可以被引导至任何类型的组织或器官。然后可以使用这些干细胞系在实验室中产生疾病模型，这使得研究人员更好地了解疾病如何发生和开发和测试对疾病的新的有效治疗。

“镰状细胞疾病影响全世界数百万人，是一个新兴的全球健康负担，”乔治·墨菲，博士，CREM和医学助理医学教授，血液学 - 肿瘤科学专业领导项目的副教授博士说。“IPSC有可能彻底改变我们研究人类发展，模型危及生命疾病，最终治疗患者的方式。”

镰状细胞疾病（SCD）是一种遗传的红细胞病，导致血液中的异常血红蛋白。血红蛋白是A.红细胞在全身运输氧气的蛋白质。含有正常血红蛋白的红细胞呈圆盘状，可以很容易地通过血管。镰状细胞不灵活，会粘在血管壁上，造成血管阻塞，减缓或阻止血液正常流动。组织缺氧会导致严重的慢性疼痛和器官损伤。

“除了图书馆之外，我们还设计并使用基因编辑工具，利用干细胞系纠正镰状血红蛋白突变，”医学博士、博士、CReM联合创始人、BUSM医学和微生物学副教授Gustavo Mostoslavsky说，他与Murphy共同领导了该项目。“如果再加上纠正过的镰状细胞病特异性诱导多能干细胞，这些工具有一天可能会提供一种功能性治愈这种疾病的方法。”

SCD是终身的疾病。根据世界卫生组织（世卫组织）的说法，世界上大约5％的人口为SCD带来了特质基因，这使得非洲裔美国人和西班牙裔人民不成比例地影响。在美国，大约10万人受到SCD的影响。BMC镰状细胞病的卓越中心是新英格兰最大的中心，为每年患有大约450名成人和儿科患者提供SCD患者的小心。

CReM的研究人员调查了BMC患者更普遍的疾病，包括镰状细胞性贫血症该论文的合著者、BUSM医学教授、医学博士马丁·斯坦伯格(Martin Steinberg)说。“有了他们的哲学和指导原则，他们分享的结果可以帮助加快发现新的治疗方法的进程，可能治愈影响世界各地人们的疾病。”

图书馆是由国家卫生研究院资助的较大Next NextGen联盟研究的一部分（U01HL107443）。在与CREM的“开源生物学”和分享细胞的哲学中，这些词干细胞系适用于全球的研究人员。

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