杜氏肌萎缩症药物获FDA批准

强大的美国食品和药物管理局(FDA)批准西澳大利亚州研究人员苏·弗莱彻(Sue Fletcher)和史蒂夫·威尔顿(Steve Wilton)开发的一种治疗杜氏肌萎缩症的药物。

默多克大学科学家制定了一种创新的治疗方法，以帮助Duchenne肌营养不良患者的患者，这是一种瘫痪的肌肉浪费疾病，影响全世界3 500个男孩。

FDA决定是全球Pharma公司Sarepta治疗方法的巨大胜利，它在名称的Odeplirsen下开发了该药物。

在他们突破性的研究中，弗莱彻教授和威尔顿教授设计了一种绕过有缺陷的基因对疾病负责，使用称为外显子跳跃的技术。

FDA的批准是在患者、他们的家人和Eteplirsen的支持者发起的一场情绪化的运动之后。

今年早些时候，在有关部门对该药物临床试验的某些方面提出质疑后，大约40名轮椅患者及其家人从美国各地，甚至从英国飞到华盛顿，以显示他们对该疗法的信心。

据《WA科学网络》报道，弗莱彻教授和威尔顿教授的创新发现已经获得了2012年WA年度创新者奖。

2013年，与UWA合作的研究人员与Sarepta签订了一份价值数百万美元的协议，开发Eteplirsen。

根据交易，他们将在提前和里程碑的预付款中获得710万美元，以及所有药物的净销售额的特许权使用费。

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本文首先出现了ScienceNetwork澳大利亚西部基于Scitech的科学新闻网站。