代谢肝病的基因疗法显示猪的承诺

凭借捐助器官短缺，Mayo诊所正在探索患有衰弱肝病的患者的治疗策略。研究人员正在测试一种新方法，以纠正没有整个器官移植的代谢障碍。他们的发现出现在科学翻译医学。

医学研究ob欧宝直播nba研究患有遗传性酪氨酸型1（HT1）的猪的基因治疗，由酶缺乏引起的代谢紊乱。这种疾病的常见治疗是药物方案，但在许多患者中无效，使用该药物的长期安全性未知。

“肝移植是治疗HT1的唯一可治疗选择，其特征在于进步性肝病，”梅奥外科研究员雷蒙德希克斯博士说。“使用这种新方法治疗HT1和其他代谢疾病将使患者避免肝脏移植并拯救更多的生命。”

通过基因治疗，纠正肝细胞移植到患病肝脏中，导致酶产生。“这种治疗是一种新的细胞移植形式，利用患者自己的细胞，因此它不需要免疫抑制药物，因此避免了这些药物的副作用，”斯科特·尼伯（Scott Nyberg）说，博士，博士，博士，博士说，斯科特Nyberg说，斯科特Nyberg说：“肝脏移植梅奥诊所的外科医生。这种治疗导致用HT1改善猪和预防肝脏衰竭。核成像的使用使研究人员能够通过非侵入性成像过程监测校正的细胞的扩展。

“患有肝脏新陈代谢的原本误差的儿科患者将受益于这项治疗，”Hickey博士说。“所有儿科肝脏移植的超过五分之一是代谢疾病的结果。”

该研究还研究了使用慢病毒载体进行细胞递送在治疗肝脏疾病时，一种传统上用于治疗血液疾病的工具。

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