随机对照试验必须简化维持创新

随机对照试验必须简化维持心血管疾病的创新,还是欧洲最大的杀手,根据心血管圆桌(CRT)。

建立的CRT论坛是一个独立的欧洲心脏病学会(ESC)和由心脏病专家和代表的制药、装置和设备行业。该集团的观点发表在今天欧洲心脏杂志》上。

保卢斯Kirchhof教授,通讯作者,他说:“尽管在诊断和治疗显著进步,心血管疾病仍然是欧洲最大的杀手,导致大量的发病率和卫生保健系统的负担。然而,药物开发人员选择不开发新的心血管药物,部分由于高感知风险和开发成本”。

今天发表的论文概述了投资于心血管研究的障碍。作者推荐的新方法进行临床研究,使投资更有吸引力,使药物市场。

作者指出,随机对照试验改变了医学,特别是心血管医学的实践。然而,它已经变得臃肿,效率低下,可能会阻碍心血管药物开发。心血管医学的一些细节做投资心血管药物的吸引力比其他医学领域,包括:

• 许多心血管疾病治疗需要长期治疗任何影响
• 证明增量风险减少通常需要非常大的样本量
• 心血管疾病包括各种各样的机制,并不是所有的影响的研究很难识别病人可能受益
• 临床试验是复杂的,有时违反国家和地区法规

Kirchhof教授说:“心血管药物开发部分自身成功的受害者,在死亡的好处是公认的基准,和新疗法一直是在大的群组研究中进行评估。我们已经开发出更加健壮的系统来进行这样的试验,,现在面对这似乎总成本高昂的一些小说的发展。预防心血管疾病进展可能需要更多的分层或个性化的管理方法在未来。”

成本高达120亿美元给市场带来单一药物和延迟长管理评论留下一个短窗口等专利到期之前收回成本。作者状态:“排他性损失的影响不应被低估;它越来越被认为是一个高风险的投资基金在心血管医学试验结果。”

其他的障碍包括高成本药物后期临床试验失败。作者提出解决方案来重振产业投资心血管研究包括在定义的患者群体有针对性的药物开发和评估,以及简化大型随机试验。

Kirchhof教授说:“我们提出一个流线型的预先批准新心血管药物的评估过程。我们设想,小说代理最初可能测试和批准一个较小的目标人群,支撑新兴的个性化的概念心血管药物进一步,安全性和有效性数据可以收集在最初的(条件)的批准。这将减轻药物开发者面临的风险,并为患者提供更早得到新的治疗方法。”

他补充道:“另一个并行的方法是减少资源使用的对照试验,并利用现代卫生和社会记录收集信息基于死亡和严重的心血管疾病的结果,例如。”

Kirchhof教授总结说:“新方法迫切需要开发新的心血管治疗减少高得令人无法接受的疾病负担。监管机构只有一个重要的角色在确保安全的疗法被用于病人。本文开发的积极参与欧洲药品局(EMA),已承认我们正在努力解决的问题。EMA的ESC自信开放测试的一些新的解决方案我们提出。”

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