理解渐冻人症的新工具:患者的脑细胞

Johns Hopkins Medicine的研究人员从Lou Gehrig疾病的患者转化了皮肤细胞，或肌营养的外侧硬化症（ALS），进入受进步，致命疾病的脑细胞，并将那些人制成的细胞存入第一个公共ALS细胞库，使能实现科学家们更好地研究疾病。

利用基因工程技术，使成人皮肤细胞转化为“多能性”细胞，也称为诱导多能性干细胞它可以以身体其他部位的许多不同细胞的形式出现，“我们制造”大脑细胞在患者自己的皮肤中，“杰弗里·罗斯坦说，博士说，博士，博士，他指导大脑科学研究所和罗伯特帕克德中心为ALS研究。

虽然创造这些人造细胞的技术已经被其他研究人员使用，罗斯坦和他的同事是第一个使用这些技术诱导多能干细胞创造最大的大脑图书馆细胞系由20多个患者自愿捐赠，其疾病是由各种遗传突变引起的。“这些人类的蜂窝工具将作为理解ALS和一天发现新药来治疗患者的平台，”Rothstein说，Rothstein表示研究关于这项研究，最近在网上发表《公共科学图书馆•综合》。

美国超过30,000人被诊断出患有ALS。男人似乎比女性略微影响。男人的每500人死亡之一都是als，罗斯坦说：“所以对每个人都会知道一个最终会屈服于这种可怕的疾病的邻居，朋友或家庭成员。”

罗斯坦说，ALS目前还没有治愈的方法，只有一种fda批准的药物利鲁唑，它可能只会延长患者一年的寿命。

自20世纪90年代以来，研究人员研究了疾病及其在小鼠中的潜在治疗方法。鼠标模型看起来非常像人们发生的事情，罗斯坦说：“但是在25年后，它没有导致在患者中工作的药物的发展。”少数药物在小鼠中有效，并通过II期临床试验，该试验为人类制定了药物的安全剂量，但它们都失败了III期试验，这证实了药物对人们的有效性。

“罗斯坦说，我们将如何进入ALS的海洋变化。

因为没有道德或简单的方法来获得来自生物ALS患者的脑组织，Rothstein和同事转向诱导多能干细胞产生。该技术为研究人员提供了一种看待患病的人脑细胞的工具，包括称为Astroglia的专门神经细胞，这在ALS进展中起着关键作用。Rothstein和他的团队创造了22条患者特异性细胞系，其中包括一些与ALS相关联的常见突变并将其存放在细胞库中，与其他科学家分享。

该文库包括来自遗传患者的细胞，其占ALS病例的约10％。Rothstein和他的团队也已经产生了细胞来自非遗传性散发性肌萎缩性侧索硬化症患者，占肌萎缩性侧索硬化症病例的90%到95%。研究人员从一名患者身上收集了一种在遗传性和散发性疾病中都发现的基因变体，并将其添加到文库中。

世界各地的许多科学家已经使用了图书馆，而Rothstein希望它将增长，研究人员赚取自己的患者细胞系。最终诱发多能干细胞罗斯坦说:“现在我们有了一个真正的模型，来研究我的身体到底出了什么问题病人”。

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