口服抑制剂对预后不良的AML具有临床活性

口腔靶向药物表明，抗治疗或复发急性髓性白血病（AML）的患者令人鼓舞的活性和耐受的副作用 - 一种差的预后组，其选择 - 来自Dana-Farber癌症研究所和M.D.Anderson Cancer Center的达巴尔癌症研究所和M.D. Anderson Cancer Center的患者。

据报道的高级作者安东尼Letai，MD，博士，唐纳斯·卡尔伯·博士，唐纳斯·巴特尔，唐纳 - ·法斯伯，报告的高级作者，达国·巴特尔的博士，52例患有口头-99的32例患者。

2期多中心试验是ABT-199首次用于复发或耐药AML患者。这些患者通常已经接受过许多化疗或低甲基化药物的治疗，而且太虚弱而不能接受更积极的治疗，如更强烈的化疗或干细胞移植。

The trial, involving 32 patients, was launched on the basis of preclinical studies from Letai's and Marina Konopleva's laboratories at Dana-Farber Cancer Institute and M.D. Anderson Cancer Center showing that ABT-199 could kill AML cell lines, patient AML cells, and patient-derived AML cells implanted into mice. ABT-199 targets the癌症“存活”蛋白质Bcl-2，其与AML患者的抗性和预后不良有关。

开放标签审判中的患者在19岁到84岁的年龄范围内，中位年龄为71岁。

在治疗后4周的第一次评估中，1名患者完全缓解，4名患者完全缓解，血细胞形态未完全恢复正常;调查人员报告说，四名患者中有一人在第20周时获得了完全的反应。32名患者中有6人的骨髓原细胞至少减少了50%。

没有患者因治疗不良事件而死亡。

研究人员得出结论，作为单一代理商的ABT-199在患有预后复发或抗性AML的患者中具有相当大的临床活动，并且IDH基因突变患者可能对药物特别敏感。

Letai指出，未达到剂量限制毒性，在进一步试验中留下更高剂量的可能性。他说，下一步是将ABT-199与其他代理结合的试验。这些试验目前在若干地点开口，包括达纳飞行员。

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