心脏干细胞疗法可以治愈由Duchenne肌营养不良症引起的心脏损伤

Cedars-Sinai心脏研究所的研究人员发现，心脏干细胞的注射可能有助于Duchenne肌营养不良症引起的逆转心脏损伤，可能导致患有慢性肌肉浪费疾病的患者的寿命更长。

本研究成果今天在芝加哥的美国心脏协会科学会计师期间突破基础科学介绍。在与Duchenne的实验室老鼠之后肌营养不良症用心脏病注入干细胞，小鼠表现出稳定，显着改善心功能和增加的运动能力。

Duchenne肌肉营养不良症，其影响3,600名男孩，是一种神经肌肉疾病，由患有肌营养蛋白的缺乏缺乏引起的，导致渐进的肌肉无力。大多数Duchenne.耐心失去了12岁以上行走的能力。平均预期寿命约为25.死亡原因往往是心力衰竭，因为营养不良症缺乏导致心肌病，这是一种弱点心肌这使得心脏能够泵浦血液并保持常规节奏。

“大多数研究Duchenne肌营养不良患者治疗患者的患者的骨骼肌肉方面都集中在疾病的骨骼肌方面，而且往往是不是，死亡的原因一直是影响Duchenne患者的心力衰竭，”博士，博士，博士，博士说：Cedars-Sinai心脏研究所和学习领导者主任。“目前，没有治疗这些患者在这些患者中失去功能性心肌损失。”

在过去的五年中，Cedars-Sinai心脏研究所已成为研究使用干细胞以进行心脏病发作的患者使用干细胞的世界领导者。2009年，马巴和他的团队完成了世界上第一个患者自己的心脏组织来种植专业心脏干细胞的程序。然后将专门的细胞注入患者的心脏，以努力修复和再生健康的肌肉，该肌肉被一个受伤的内心心脏病发作。结果，在2012年在柳叶服出版，显示了一年后接受实验干细胞治疗，心脏病发作患者证明了心肌左侧左侧的瘢痕大小的显着减少。

今年早些时候，心脏研究所研究人员开始了一项新的研究，称为Allstar，其中心脏病发作患者与同种异体干细胞注入，这源自供体质量的心脏。

最近，心脏研究所开设了国家的第一次再生医学诊所，旨在与Cedars-Sinai和其他机构进行适当的干细胞临床试验的心脏和血管疾病患者。

“我们致力于彻底调查干细胞是否可以修复由Duchenne肌营养不良症引起的心脏损伤，”马巴表示。

在该研究中，用心脏干细胞注射78只实验室小鼠。在接下来的三个月内，除了减少心脏炎症之外，实验室小鼠还表现出改善的泵送能力和运动能力。研究人员还发现干细胞间接地通过分泌称为外索物的微小脂肪液滴来加工。单独纯化和施用时，外泌体重现了重点效益心脏干细胞。

Marbán表示，这一程序可以在明年内尽快在人类临床研究中进行测试。当他在约翰霍普金斯大学的教师时，Marbán开发了生长心脏衍生的干细胞的方法。约翰霍普金斯已提起了一个知识产权的专利，并为康复公司获得了许可，其中Cedars-Sinai和Marbán具有财务利益。摩羯座正在为Cedars-Sinai提供全球临床审判的资金。

Cedars-Sinai心脏研究所一直处于发育心脏病发作患者的研究干细胞治疗的最前沿。

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