新的基因组编辑方法产生来自患者衍生的IPSC的更好的疾病模型

通过将来自患者的成人细胞重编程以获得患者特异性干细胞来创建诱导多能干细胞（IPSC）来创建诱导多能干细胞（IPSC）来产生高价值的。然而，由于遗传变异，IPSC可能与患者的患病细胞不同，研究人员现在将新的和新兴的基因组编辑工具应用于人类疾病建模，如综合审查文章所述干细胞和发展。

在“基因组编辑工具用同位素多能干细胞模拟人类疾病，”Ihor Lemischka，Huen Suk Kim，Jeffrey Bernitz和Sinai（纽约，纽约州）的ICAHN医学学院的Dung-Fang Lee，详细概述了患者特定IPSC的开发，用于建模疾病。作者描述了在生成基于IPSC的时需要考虑的许多因素疾病模型由基因相同的细胞组成，他们讨论了三种主要的基因组编辑工具的优点和局限性:锌指核酸酶ZFNs、转录激活因子样效应核酸酶(transcription activator like effector nucleases, TALENs)，以及最近出现的规则间隔短回文重复(clustered regularly interspaced short palindromic repeat, CRISPR)系统。

“随着我们对诱导多能干细胞作为主要治疗性筛选和疾病模型的认识的成熟，我们期待先进的基因编辑工具来协助适当的实验设计。Ihor Lemischka和他的同事们对这些技术的优缺点进行了非常必要的研究，”密歇根州底特律韦恩州立大学医学院卡曼和安亚当斯儿科总编Graham C. Parker博士说。ob体育开户网址

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