FDA批准罕见遗传疾病的新药

美国食品和药物管理局已经批准了一项新的capsule-based药物治疗高歇氏病。

监管机构批准的新药,Cerdelga患者的1型形式罕见的遗传性疾病,导致过多的脂肪在脾脏,肝脏和骨髓。

Cerdelga来自Genzyme专业推出了第一个药物20年前高歇氏病。口服治疗可以作为一个替代Genzyme的畅销药物Cerezyme,静脉注射。

Cerezyme去年销售额为9.35亿美元。药物成本为300000美元一年的供应,平均。Genzyme称其即将公布定价的新药物。

1型高歇氏病是最常见的形式和影响在美国估计有6000人

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