研究表明对罕见血液疾病的治疗是经济有效的

宾夕法尼亚州大学研究团队已经确定了对抗目前只有最昂贵的药物可在美国出售的疾病的新方法。在本月发布的一项研究中血液宾夕法尼亚大学的研究小组描述了一种基于人类免疫系统最古老的部分——“补体”——的治疗方法，这种方法对大多数患有罕见血液疾病的患者来说成本更低，效果更好。

补体是一个由血液和细胞表面的50多种蛋白质组成的网络，它在身体中静静地游动，在被触发起作用之前一直保持低调。另一方面，这个系统可以转变，导致广泛的免疫、炎症和与年龄相关的疾病。

John Lambris，博士，博士，博士博士在佩尔曼医学院病理学和实验室医学系的研究医学系，研究了这一早期预警系统，以及如何在其响应落后时纠正它。

众所周知，阵发性夜间血红蛋白（PNH）是一种罕见但危及生命的血液疾病的情况，估计影响1到5百万人之间。在PNH中，对表面上的调节蛋白的表达有缺陷血细胞使它们容易受到补充攻击。这可能会导致红细胞过早死亡，这一过程被称为溶血，临床上会导致严重贫血，并导致血栓形成的高风险。

Lambris和Daniel Ricklin，博士学位，病理学和实验室医学研究助理教授，正在开发新的治疗方法，以驯服这种不适当的活化并保护细胞表面免受攻击。

Eculizumab（Soliris，Alexion Pharmaceuticals药物） - 迄今为止唯一批准的PNH-减少溶血的治疗，并减轻了大多数PNH患者的血液输血。然而，生态素税昂贵（目前美国每年每年超过400,000美元的美国使用的最昂贵的药物），并且第三个PNH患者继续要求血液输血来管理他们的贫血。作为首次由Co-Antonio Risitano，MD在意大利那不勒斯大学描述的，这种非反应是由于其红细胞表面的补体C3蛋白片段，最终受到免疫细胞的攻击。

Lambris和他的同事认为，使用小抑制分子抑制C3蛋白水平上的“补体级联”可能是一种优越的策略，因为它可以防止溶血和免疫细胞识别，与目前的基于抗体的治疗相比，它可能更具成本效益。

研究小组利用人类PNH细胞研究了C3抑制剂Cp40及其长效形式PEG-Cp40对自身攻击和导致溶血的影响。两种化合物均具有溶血抑制作用，并有效防止C3片段在PNH上的沉积红细胞。在非人类灵长类动物中，将PEG-Cp40单次注射到血液中会导致药物停留在循环中的时间更长，这对药物开发很重要。

“我们认为这两种化合物是进一步的临床调查的优异和潜在的具有成本效益的候选者，”莱布布斯表示，该化合物可以在2015年到2015年在临床试验中进行测试。

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