神经母细胞瘤研究员评论进展与挑战儿童癌症

小儿肿瘤学家John M. Maris医学博士描述了当前对抗神经母细胞瘤的科学状态，神经母细胞瘤是儿童早期最常见的实体癌症。在他2010年6月10日的文章中新英格兰医学杂志“神经母细胞瘤的最新进展”Maris评论了最新的研究知识 - 基于Maris及其同事在费城儿童医院的努力。Maris使用来自5,000名患者的组织样本 - 世界上最大的神经母细胞瘤的样本收集，将碎片与多中心儿童肿瘤组（COG）进行合作。

一种癌症交感神经系统，神经母细胞瘤最常见于腹部肾上腺引起的实体肿瘤发生。神经母细胞瘤仍然是儿童癌症中最令人费解的疾病之一 - 从普遍存在的婴儿的患者中，自发性地和完全消失的婴儿，对年龄较大的儿童的高风险亚型，这些患者无情地侵略性。

马里斯是儿童医院肿瘤科主任，也是该医院儿童癌症研究中心主任。就在三年前，他为《柳叶刀》写了一篇关于成神经细胞瘤的评论文章。从那时起，他的实验室的一系列发现探索了神经母细胞瘤的遗传景观。2008年，马里斯领导的团队鉴定了6号染色体上常见的DNA变异，这是研究人员首次发现这种癌症的遗传起源。同年晚些时候，医学博士Yael Mosse在CHOP与Maris合作，报告ALK基因突变是遗传性成神经细胞瘤的主要原因，也在许多非遗传性成神经细胞瘤病例中起作用。2009年，Maris发表了另外两项基因研究，鉴定了BARD1基因的常见变异和1号染色体上的拷贝数变异，它们增加了神经母细胞瘤的风险。后一项研究是第一次发现一种特定的拷贝数变异易导致人类癌症。

Choc基础研究的最终目标是将调查结果转化为对儿童的更有效的治疗方法。为此，癌症的癌症中心目前正在引领在神经母细胞瘤治疗后复发的儿童的临床试验。在他的评论中，Maris描述了其他创新疗法，例如COG的国家免疫治疗试验，使用单克隆抗体和细胞因子选择性地靶向神经母细胞瘤细胞。另一种在印缩植物和其他中心开发的实验处理，使用MIBG，一种放射性同位素，其在神经母细胞瘤细胞上零。Maris还引用联邦政府赞助的协作计划，旨在识别新的药物，这些药物将中断推动神经母细胞瘤的关键细胞信号传导途径。