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镰状细胞病的基因治疗试验停止

一项治疗镰状细胞病的新基因疗法的临床试验已显示出希望,但在两名参与者被诊断出患有癌症后中止。

肿瘤和癌症

白血病亚型的新分类揭示了现有药物的潜力

利用先进的RNA测序技术,科学家们已经确定了许多急性髓系白血病(AML)患者中存在的一种名为npm1的显著突变的两种独特的亚型,这种突变可以帮助预测生存率,并改善…

肿瘤和癌症

白血病因子的基因网络

转录因子——调节基因表达的蛋白质——在细胞命运决定中发挥关键作用,并且是各种人类癌症中突变的常见目标。理解转录因子如何起作用…

药物

实验性联合治疗显示TP53突变MDS和AML患者受益

骨髓增生异常综合征(MDS)和急性髓系白血病(AML)是罕见的骨髓血液系统恶性肿瘤。它们可以自发发生,也可以继发于其他癌症的治疗,也就是所谓的治疗相关疾病……

肿瘤和癌症

全球试验揭示了治疗急性髓系白血病的救命药物

今天发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇具有里程碑意义的论文描述了一项在23个国家148个地点进行的全球试验的结果,显示急性髓系患者的生存率提高了30%。

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急性髓系白血病(AML),也被称为急性骨髓性白血病,是一种髓系血细胞的癌症,其特征是异常白细胞迅速生长,积聚在骨髓中,干扰正常血细胞的产生。AML是成人最常见的急性白血病,发病率随年龄增长而增加。虽然急性髓性白血病是一种相对罕见的疾病,约占美国癌症死亡人数的1.2%,但随着人口老龄化,其发病率预计会上升。

急性髓细胞白血病的症状是由白血病细胞替代正常骨髓引起的,这导致红细胞、血小板和正常白细胞的下降。这些症状包括疲劳、呼吸短促、容易擦伤和出血,以及感染风险增加。一些危险因素和染色体异常已被确定,但具体原因尚不清楚。作为一种急性白血病,AML进展迅速,如果不及时治疗,通常会在几周或几个月内致命。

AML有几个亚型;不同亚型的治疗和预后不同。根据亚型的不同,5年生存率在15-70%之间,复发率在33-78%之间。急性髓性白血病的最初治疗是化疗,目的是诱导缓解;患者可能会继续接受额外的化疗或造血干细胞移植。最近对AML基因的研究使得可以预测哪种或哪些药物对特定患者最有效,以及该患者可能存活多久的测试成为可能。

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