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新的CRISPR技术可能会给基因治疗带来革命性的变化，给基因疾病患者带来新的希望
就在一群乌头乌脑的暴徒冲进美国国会大厦的那天，一组美国研究人员在《自然》杂志上发表了一篇论文，标志着基因疗法的一个里程碑。
2021年2月2日
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遗传学
dna编辑技术有望治疗小鼠早衰症模型
研究人员已经成功地使用了一种dna编辑技术来延长与早衰症相关的基因变异的老鼠的寿命。早衰症是一种罕见的基因疾病，会导致儿童的极端早衰，可以……
2021年1月6日
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工程活细胞血管为早衰症提供了新的见解
杜克大学的生物医学工程师开发了迄今为止最先进的血管疾病模型，并利用它发现了内皮在Hutchinson-Gilford早衰症中的独特作用。衰老的……
2020年2月6日
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可能的新治疗策略对抗普拉特
早衰症是一种非常罕见的疾病，大约1800万儿童中就有1人患有这种疾病，它会导致过早衰老，并在青少年时期因心血管疾病并发症而死亡。在一项针对小鼠和人类细胞的研究中，研究人员……
2019年11月18日
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饮食限制可能有利于患有早衰疾病的儿童
从稀有遗传突变中发展的普鲁比亚导致儿童与80岁人中的症状相同：脆弱的骨骼，更长的愈合时间和心脏病等。随机影响每个人......
2019年8月23日
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遗传学
早衰症中阻断早期动脉粥样硬化的新治疗靶点
国家心血管研究中心(CNIC)和奥维耶多大学(university de Oviedo)的研究人员发现了一种新的分子机制，参与了Hutchinson-Gilford小鼠动脉粥样硬化的早期发展……
2019年3月12日
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一种新的CRISPR/Cas9疗法可以抑制衰老
衰老是导致一些虚弱疾病的主要风险因素，包括心脏病、癌症和阿尔茨海默氏症等。这使得对抗衰老疗法的需求更加迫切。现在，索尔克研究所…
2019年2月19日
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血管老化的生物力学
心血管疾病（CVD）导致动脉粥样硬化和心力衰竭，人类具有普遍的年龄相关疾病。在一项新的研究中，发表在知名杂志JCI，Roland Foisner的科学家们在...
2019年1月,
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科学家研究治疗婴儿脊髓性肌萎缩的新策略
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种遗传性疾病，可导致婴儿肌肉无力和呼吸困难。许多患有这种疾病的人不到两岁就去世了。为了帮助这些病人，医生需要针对基因…
2018年5月8日
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实验性药物延长了早衰症患者的生存期
本周发表在《美国医学协会杂志》(Journal of the American Medical Association)上的一篇关于一种治疗早衰症(早衰症)药物临床试验的报告，为患有这种极其罕见的遗传疾病的家庭带来了希望。
2018年4月27日
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