运动神经元疾病治疗更近了一步
昆士兰大学的研究可能最终帮助开发可行,以及最终治疗运动神经元病(MND)。
亚当·沃克博士和她的同事丽贝卡·圣吉尔博士,魏博士的菜肴和博士生肖恩·基廷昆士兰脑研究所已经确定了生物化学变化的蛋白质受MND的影响。他们的研究已经发表在《分子精神病学》和细胞和分子生命科学。
“TDP-43是蛋白质在身体的每一个细胞的健康尤为重要运动神经元,大脑细胞控制随意肌运动,”沃克博士说。
“我们跑两个研究项目,研究如何TDP-43蛋白质成为运动神经元的功能失调。
“我们发现病变的版本TDP-43会损害健康的版本的蛋白质,从而创建一个周期的蛋白质功能障碍和退化。
“我们还发现,生化途径控制神经元死亡触发早期,甚至在MND症状开始。
“改变课程的疾病我们需要药物,可以防止神经元死亡这TDP-43蛋白质功能障碍。”
研究用基因工程技术称为CRISPR,这是一个基因编辑工具。
“这使得我们可以看到TDP-43活细胞第一次,”沃克博士说。
作者肖恩·基廷说,研究还发现神经通路变化随着MND的发展,表明可能需要不同的治疗在疾病的不同阶段。
“我们现在对待转基因小鼠与MND不同药品专门针对疾病的根本原因,和正确的疾病机制,”基廷先生说。
“我们的目的是阻止TDP-43退行性周期和阻止疾病的进展。
“这项研究可以提高我们对MND的理解,我们希望它将发挥重要作用在对抗疾病。”
更多信息:魏的菜肴等,早期激活细胞应力和死亡通路由细胞质TDP-43 rNLS8 ALS的小鼠模型和FTD,《分子精神病学》(2023)。DOI: 10.1038 / s41380 - 023 - 02036 - 9
肖恩·s·基廷et al, Aggregation-prone TDP-43核TDP-43扣押和驱动器病理转换的自由,细胞和分子生命科学(2023)。DOI: 10.1007 / s00018 - 023 - 04739 - 2
