添加分层因素可以减少一个小试验的统计力量

确保所有武器在一个随机临床试验有大致相等的比例从关键子组的参与者,统计部门常常会根据之后掌握的分层病人分配到每个部门,占这些分层因素在最后的分析中。

计算与SWOG癌症研究网络为首的研究人员发现,大小适度阶段2试验,与一个或两个以上分层因素分层分析可以大大减少试验检测的力量一个积极的结果。

这项工作将会在美国血液学会2022年年会暨博览会,12月12日在新奥尔良(灰2022文摘# 4027)。

测试分层统计力量的影响,研究人员模拟试验数据使用协议设计假设的随机2期急性髓系白血病试验被完成。他们跑多个模拟的设计为基础,使用越来越多的随机和分层因素分析。然后估计每个模拟的统计能力,同时保持允许1型错误大致不变。也称为假阳性第一型错误认为,当没有产生影响效应确实存在。

小2期临床试验的研究人员发现,设计工作,曾总样本量84参与者每臂(42),分层分析,包括一个或两个分层因素没有显著减少的统计力量,无层理的设计。当四个或六个分层因素使用,然而,统计力量不成层的设置从约88%下降至75%或55%,分别。一般来说,至少有80%的临床试验设计目的来检测不同治疗武器。

分析由安娜·莫斯利SWOG弗雷德哈钦森癌症中心为基础的生物统计学家。莫斯利指出目前缺乏具体数据在文献中额外的分层的影响因素对统计力量。

“实验的动力,没有任何数据看当试图建议研究团队在分层的许多因素如何使用,至少不是在第二阶段试验所以的设置小样本大小——可能很多分层的因素。”

这项新发现,她说,“可以帮助统计学家给更明智的建议在设计试验时,和一个理由限制我们的数量分层那些因素会改变可能的每个病人是如何满足主要终点。”

“可能有倾向于假定我们希望手臂尽可能平等,”她补充道,“这是有道理的,因为你想要所有这些重要的因素同样在分发武器最有可能是公正的,但有一个缺点:它将达到你的力量给一个积极的结果。”