探索用于高级治疗的质粒DNA和信使RNA的传递系统

mRNA和pDNA的非病毒传递系统的巨大潜力已在2019冠状病毒疾病(COVID-19)疫苗中得到证明。事实上，辉瑞biontech和Moderna的两种mRNA疫苗配方在大流行爆发后的一年内被批准用于紧急使用，并已为全球数十亿人接种。此外，Zydus Cadila开发的pDNA疫苗也在印度获得紧急批准，在大型临床试验中显示出预防感染的高效。这些成功的例子促进了进一步的研究和基于mRNA和pDNA的疫苗和治疗方法的发展。目标领域不仅限于预防传染病的疫苗接种，还扩展到治疗性癌症疫苗、基因组编辑和蛋白质替代疗法。

然而，目前的非病毒系统需要改进。例如，mRNA疫苗会引起包括心肌炎在内的相对强烈的不良反应疫苗犹豫和争论重复增强。因此，mRNA疫苗需要更安全的配方，以成为各种疫苗的平台传染病．同时，治疗性癌症疫苗需要更有效的配方来克服癌症的免疫抑制性质。对于其他应用，包括基因组编辑和蛋白质替代治疗，传递载体应该到达特定的组织，并在不破坏组织的情况下引入pDNA和mRNA。

非病毒给药系统的发展有两个方向。其中一种方法着重于传递过程的总体改进，包括防止核酸酶对细胞外mRNA和pDNA的降解，细胞内mRNA和pDNA靶向到所需的位点，以及延长mRNA和pDNA蛋白表达的持续时间。在另一个方向上，传递系统是针对特定目的进行微调的，例如到达特定的组织和细胞以实现治疗目标，并在接种疫苗时刺激先天免疫系统。

Satoshi Uchida教授(纳米医学创新中心首席研究科学家)，也是京都医科大学副教授，发表了一篇关于非病毒信使RNA (mRNA)和质粒DNA (pDNA)传递的文章，介绍了mRNA和pDNA的各种传递技术，从基础研究到治疗和临床应用制药学．

本文通过探讨mRNA和pDNA的各种传递技术，从基础研究到治疗和治疗，全面综述了非病毒mRNA和pDNA的传递临床应用．