科学家发现基因疗法可以提供神经保护，防止青光眼视力下降

根据美国国立卫生研究院国家眼科研究所支持的研究，一种基因疗法可以保护青光眼小鼠模型的视神经细胞，并保持视力。这一发现为青光眼的神经保护治疗提供了一条前进的道路，青光眼是导致视力障碍和失明的主要原因。该报告发表在细胞．

青光眼是由视神经的不可逆神经退行性变引起的视网膜神经节细胞它将信号从眼睛传输到大脑，从而产生视觉。现有的治疗方法通过降低升高的眼压来减缓视力下降，但也有一些青光眼尽管眼压正常，但会发展到失明。神经保护疗法将是一个飞跃，可以满足缺乏治疗选择的患者的需求。

“我们的研究首次表明，激活CaMKII通路有助于保护视网膜神经节细胞免受各种损伤和多种青光眼模型，”该研究的首席研究员、纽约市西奈山伊坎医学院眼科学和神经科学副教授Bo Chen博士说。

CaMKII(钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶II)通路调节全身关键的细胞过程和功能，包括眼内的视网膜神经节细胞。然而，CaMKII在视网膜神经节细胞健康中的确切作用尚不清楚。例如，对CaMKII活性的抑制已被证明对视网膜神经节细胞是保护的还是有害的，这取决于条件。

利用CaMKII活性的抗体标记物，Chen的团队发现，每当视网膜神经节细胞暴露于毒素或视神经挤压损伤的创伤时，CaMKII通路信号就会被破坏，这表明CaMKII活性与视网膜神经节细胞存活之间存在相关性。

在寻找干预方法时，他们发现激活CaMKII通路基因治疗对视网膜神经节细胞有保护作用。管理基因治疗对刚刚遭受毒性伤害(细胞迅速受损)和刚刚遭受视神经挤压(损伤较慢)的小鼠，CaMKII活性增加，视网膜神经节细胞得到了强有力的保护。

在接受基因治疗的小鼠中，77%的视网膜神经节细胞在毒性损伤后存活了12个月，而对照组小鼠的存活率为8%。六个月后视神经挤压，77%的视网膜神经节细胞存活，而对照组只有7%。

类似地，通过基因治疗提高CaMKII活性证明了基于眼压升高或遗传缺陷的青光眼模型的视网膜神经节细胞的保护作用。

根据视网膜电图测量的细胞活性和视网膜神经节细胞的活动模式，视网膜神经节细胞存活率的增加意味着更大的可能性保持视觉功能视觉皮层．

三种基于视觉的行为测试也证实了治疗小鼠的持续视觉功能。在一项视觉水任务中，根据电脑显示器上的视觉刺激，老鼠被训练向水下平台游去。深度感知是通过一个视觉悬崖测试来确认的，该测试基于老鼠天生倾向于走到悬崖的浅边。最后，一项即将到来的测试表明，与未处理的小鼠相比，当向其展示旨在模拟威胁的头顶刺激时，处理过的小鼠更倾向于做出防御反应(通过躲藏、冻结或摇尾巴)老鼠．

“如果我们制造视网膜神经节细胞如果对青光眼中导致细胞死亡的损伤有更强的抵抗力和耐受性，它们就可能存活更久，并维持自身功能。”